Qué dijo la dirección de Zevra Therapeutics, Inc. en la llamada del Q1 2026

Un trimestre de transformación del balance

Zevra Therapeutics cerró el primer trimestre de 2026 con ingresos netos totales de 36,2 millones de dólares, un incremento del 78% frente al mismo período del año anterior. De esa cifra, 24,6 millones correspondieron a ventas netas de MIPLYFFA en Estados Unidos, 10,2 millones a reembolsos del Programa de Acceso Expandido (EAP) global para Arimoclomol y 1,1 millones en regalías. La dirección señaló que el trimestre tuvo una semana de envío menos que lo habitual, lo que dejó el inventario en el canal por debajo del extremo inferior del rango objetivo; la compañía espera que se recupere dentro del rango para finales del segundo trimestre. El beneficio neto fue de 37,9 millones de dólares, aunque ese dato incluye una ganancia extraordinaria de 43,3 millones por la venta de la cartera SDX a Commave Therapeutics por 50 millones, parcialmente compensada por un gasto de unos 10 millones asociado a la cancelación anticipada de deuda. Excluyendo esas partidas excepcionales y la provisión fiscal relacionada, la compañía estima un beneficio neto ajustado de 11,5 millones o 0,18 dólares por acción diluida.

La venta del portafolio SDX permitió a Zevra liquidar toda su deuda y terminar el trimestre sin pasivos financieros, con una posición de caja de 236,8 millones de dólares. La dirección subrayó que esa posición les da capacidad para ejecutar su plan estratégico sin necesidad de acudir a los mercados de capitales.

Perspectivas: Europa, guidelines y Celiprolol

En el frente comercial, MIPLYFFA acumula 170 formularios de prescripción desde su lanzamiento, con 9 nuevos en el primer trimestre. La compañía estima que ha alcanzado aproximadamente a la mitad de los pacientes diagnosticados en Estados Unidos, dentro de una prevalencia estimada de 900 personas. Un hecho destacado del trimestre fue la incorporación de MIPLYFFA a las guías clínicas de práctica de NPC, publicadas en el Journal of Inherited Metabolic Disease, que por primera vez desde 2018 refuerzan el uso de terapia combinada. La dirección considera que estas guías reducirán barreras para prescriptores menos familiarizados con la enfermedad.

En Europa, el EAP global suma 122 pacientes en distintas geografías y programas de acceso —uso compasivo y reembolso por paciente nombrado—. La solicitud de autorización de comercialización ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para Arimoclomol sigue en revisión; la compañía respondió dentro del plazo al listado de preguntas del día 120 y continúa el proceso estándar. En cuanto a Celiprolol, el ensayo de fase III DiSCOVER para el síndrome de Ehlers-Danlos vascular (VEDs) cuenta con 62 pacientes inscritos y 2 eventos confirmados de los 28 necesarios para el análisis intermedio. Tras una reunión de Tipo C con la FDA en el primer trimestre, la compañía prepara una reunión de seguimiento en la segunda mitad de 2026 para explorar vías que aceleren el desarrollo clínico, sin precisar aún qué estrategias llevará a esa reunión.

Lo que preguntaron los analistas

El turno de preguntas giró en torno a cuatro ejes. Primero, el significado práctico de las nuevas guías clínicas: los analistas quisieron saber si los médicos quedan formalmente orientados hacia MIPLYFFA, y la dirección destacó que la combinación con miglustat queda respaldada por los expertos que redactaron las guías, aunque evitó cuantificar el impacto en adopción. Segundo, la composición geográfica del EAP: ante la pregunta de si Francia sigue siendo el motor del crecimiento o si otros mercados están ganando peso, la dirección confirmó que el EAP francés genera alrededor de 10 millones de dólares netos al año en régimen estabilizado, y que nuevos mercados están incorporándose con patrones de pedido todavía variables. Tercero, la dinámica competitiva con AQNEURSA: los analistas preguntaron por la cuota frente al competidor y si los pagadores cubren el uso simultáneo de ambos fármacos; la dirección respondió que el mercado funciona como un «mercado del y, no del o» —es decir, de combinación, no de elección excluyente— y que la cobertura mediante excepción médica permite el acceso a terapia combinada. Cuarto, el estado del proceso regulatorio europeo: la dirección no reveló el contenido de las preguntas recibidas de la EMA ni ofreció un calendario concreto para la opinión del CHMP, limitándose a describir el proceso como estándar y las preguntas como consistentes con las recibidas en submissions anteriores.