Qué dijo la dirección de Zevra Therapeutics, Inc. en la llamada del Q4 2025

Un primer año completo que supera expectativas

Zevra cerró 2025 con ingresos netos totales de 106,5 millones de dólares, de los cuales 87,4 millones correspondieron a ventas de MIPLYFFA, su tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). En el cuarto trimestre, los ingresos ascendieron a 34,1 millones de dólares, con 26,4 millones aportados por MIPLYFFA. La compañía registró una utilidad neta de 83,2 millones de dólares para el año completo, frente a una pérdida de 105,5 millones en 2024. Al cierre del ejercicio, disponía de 238,9 millones en efectivo e inversiones, con una deuda de 61,9 millones. Los gastos operativos totales del año cayeron 6,6 millones respecto a 2024, aunque el gasto en ventas y administración general subió 22,7 millones como reflejo de la inversión en el lanzamiento comercial.

En el trimestre se recibieron 24 formularios de inscripción de nuevas prescripciones —cifra que triplicó la del tercer trimestre—, llevando el total del año a 52 y el acumulado desde el lanzamiento a 161 pacientes inscritos. La dirección subrayó que entre el 40% y el 50% de los pacientes diagnosticados en EE. UU. —estimados en 300 a 350— ya están inscritos para recibir MIPLYFFA, y que el crecimiento en pacientes recién diagnosticados, impulsado por un modelo de inteligencia artificial sobre historiales clínicos y datos de reclamaciones, así como por colaboraciones con empresas de pruebas genéticas, refuerza la confianza en un mercado potencial de hasta 900 individuos en EE. UU.

Lo que viene: Europa, expansión global y el ensayo de celiprolol

En el frente regulatorio europeo, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) remitió a finales de 2025 una lista de preguntas del día 120, estándar dentro del proceso de revisión. La compañía espera responder dentro del período de pausa de 90 días y anticipa continuar el diálogo con la agencia, con el siguiente hito previsto en el día 150. La prevalencia en Europa se estima en 1.100 pacientes, con tasas de diagnóstico significativamente más altas que en EE. UU. gracias a la existencia previa de miglustat como tratamiento aprobado. El programa de acceso expandido global contaba con 113 pacientes a fin de año; en el cuarto trimestre se firmó un acuerdo de distribución con Uniphar para territorios fuera de Europa y se realizaron los primeros envíos, generando 5,6 millones en reembolsos netos del EAP solo en el trimestre. La dirección advirtió que se esperan variaciones en los patrones de pedidos en los primeros años.

En cuanto al pipeline, el estudio de fase III DISCOVER con celiprolol para el síndrome vascular de Ehlers-Danlos (VEDS) contaba con 52 pacientes inscritos de los 150 planificados al cierre del año. La compañía sostuvo una reunión Tipo C con la FDA para explorar opciones de aceleración del programa y espera retomar ese diálogo en la segunda mitad de 2026.

Turno de preguntas: persistencia, competencia y asignación de capital

Los analistas indagaron sobre la persistencia de los pacientes en terapia; el director comercial señaló que es pronto para ofrecer datos formales de persistencia —definida como permanencia en tratamiento durante 12 meses completos—, aunque destacó tasas de reabastecimiento alentadoras. Sobre la potencial competencia de adrabetadex de Mandos para la forma infantil de NPC, la dirección indicó que aproximadamente la mitad de los pacientes inscritos en MIPLYFFA son adultos, y que los médicos consideran MIPLYFFA el tratamiento de base preferido, viendo con buenos ojos la disponibilidad de múltiples opciones. Respecto a la evolución bruta-neta de precios, la compañía reconoció variabilidad trimestral y mencionó un efecto puntual en el tercer trimestre derivado de la Ley de Reducción de la Inflación, sin ofrecer una guía concreta. Varios analistas preguntaron por la asignación del capital: con 238,9 millones en caja, la dirección afirmó evaluar oportunidades de forma trimestral, priorizando la expansión comercial en EE. UU., la aprobación en Europa y el ensayo de celiprolol, sin descartar adquisiciones de pipeline adicional.