Qué dijo la dirección de Zevra Therapeutics, Inc. en la llamada del Q3 2025

Un trimestre de consolidación para MIPLYFFA

Zevra cerró el tercer trimestre de 2025 con ingresos netos totales de 26,1 millones de dólares, de los cuales 22,4 millones procedieron de MIPLYFFA, el único tratamiento modificador de la enfermedad aprobado en Estados Unidos para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). La cifra se vio afectada por un ajuste negativo de 1,2 millones de dólares derivado del rediseño de los reembolsos de Medicare Parte D —resultado de la Ley de Reducción de la Inflación—, que elevó la tasa de rebate en cobertura catastrófica del 9 % al 20 %; la dirección indicó que ese impacto queda incorporado en las estimaciones futuras. La pérdida neta del trimestre fue de 500.000 dólares, frente a 33,2 millones en el mismo período del año anterior. La compañía cerró septiembre con 230,4 millones en efectivo e inversiones, un aumento de 12,7 millones respecto al trimestre anterior, y afirmó que sus recursos son suficientes para ejecutar su plan estratégico sin necesidad de acudir a los mercados de capitales.

Desde el lanzamiento comercial hace un año, se han recibido 137 formularios de inscripción de pacientes, cifra que representa aproximadamente el 40 % de la población diagnosticada estimada en Estados Unidos. En el tercer trimestre se sumaron 8 nuevos formularios. La cobertura de vidas aseguradas alcanzó el 66 %, frente al 52 % registrado anteriormente, y la dirección destacó que casi la totalidad de los pacientes reciben sus reposiciones mensuales de forma continuada. En paralelo, la compañía decidió reducir sus esfuerzos promocionales para OLPRUVA —su tratamiento para trastornos del ciclo de la urea—, al constatar que su diferenciación clínica no ha logrado penetrar en un mercado maduro; los recursos liberados se redirigirán a MIPLYFFA y a servicios al paciente.

Europa y el ensayo de Celiprolol, los próximos catalizadores

La expansión europea es el principal vector de crecimiento que la dirección señaló de cara al futuro. La solicitud de autorización de comercialización (MAA) fue presentada ante la Agencia Europea de Medicamentos a finales de julio y ha sido validada. Zevra estima que en Europa viven aproximadamente 1.100 pacientes con NPC, la mayoría ya diagnosticados gracias a la larga trayectoria de miglustat en ese mercado, lo que la compañía espera que facilite una penetración más rápida que la registrada en Estados Unidos. Al cierre del trimestre, 92 pacientes participaban en el programa de acceso expandido europeo, de los cuales alrededor de 30 se encuentran en Francia, donde Zevra ya percibe ingresos precomerciales. La compañía no precisó el coste de un eventual lanzamiento propio en Europa, y señaló que está evaluando tanto esa opción como una colaboración estratégica. En cuanto al ensayo DiSCOVER con Celiprolol para el síndrome de Ehlers-Danlos vascular, se han incorporado 44 de los 150 pacientes requeridos; el estudio incluye un análisis intermedio tras 28 eventos confirmados, de los que solo se ha registrado uno hasta ahora.

Lo que los analistas quisieron saber

Los analistas centraron sus preguntas en tres áreas. La primera fue la sostenibilidad del ritmo de nuevas inscripciones: la dirección rechazó hablar de estado estacionario y subrayó que una parte creciente de los nuevos pacientes proviene de diagnósticos recientes, impulsados por campañas de concienciación y modelos de inteligencia artificial que analizan historiales clínicos electrónicos y datos de reclamaciones. La segunda fue el uso del sólido balance: el CFO reconoció que la compañía aún no ha dado la vuelta a la esquina en términos de generación de caja recurrente, debido a la variabilidad en el capital de trabajo, y remitió a la planificación estratégica anual con el consejo de administración para definir la asignación de capital. La tercera giró en torno al precio en Europa: la dirección no ofreció cifras y condicionó cualquier decisión al resultado del proceso de etiquetado. Respecto a KP1077, el activo para trastornos del sueño, el CEO únicamente confirmó que mantiene conversaciones sobre alternativas estratégicas, sin más detalle.