Qué dijo la dirección de Xenon Pharmaceuticals Inc. en la llamada del Q1 2026

Un trimestre de inflexión para Xenon Pharmaceuticals

Xenon cerró el primer trimestre de 2026 con dos hitos que la dirección describió como excepcionales: los resultados positivos del estudio pivotal X-TOLE2 con azetukalner (AZK) en crisis de inicio focal, y la conclusión de una ronda de financiación de 747,5 millones de dólares que eleva la caja de la compañía a 1.300 millones. El ensayo X-TOLE2 alcanzó su objetivo primario con reducciones medianas de la frecuencia mensual de crisis del 53,2% en la dosis de 25 mg y del 34,5% en la de 15 mg, frente a un 10,4% en el grupo placebo, resultados que superaron los del estudio de fase IIb anterior. La dirección subrayó que la población del ensayo era especialmente refractaria: los pacientes llevaban una mediana de cinco antiepilépticos previos y el 60% ya había probado o abandonado cenobamate.

En el congreso de la Academia Americana de Neurología (AAN), celebrado en Chicago, se presentaron datos del seguimiento en abierto a 48 meses: entre los pacientes tratados durante al menos cuatro años, el 91% redujo la frecuencia mensual de crisis y cerca del 40% logró ausencia de crisis durante al menos doce meses consecutivos. La dirección destacó que varios de estos pacientes nunca habían estado libres de crisis antes de recibir AZK.

Lo que viene: NDA, depresión y dolor

La compañía espera presentar la solicitud de nuevo medicamento (NDA) ante la FDA en el tercer trimestre de 2026. Bajo el escenario base, una revisión estándar de doce meses más el proceso de clasificación de la DEA situarían el lanzamiento a finales de 2027 o principios de 2028. Paralelamente, los tres estudios de fase III en depresión mayor y depresión bipolar continúan reclutando pacientes, y la dirección espera publicar los primeros datos de fase III en depresión en el primer semestre de 2027. En el área de dolor, los estudios de primera administración en humanos con XEN1701 (Nav1.7) y XEN1120 (Kv7) están previstos para concluir antes de fin de año, con la intención de avanzar ambos programas a estudios de prueba de concepto en fase II centrados inicialmente en dolor agudo —modelos de bunionectomía o abdominoplastia—. La dirección precisó que la genética de Nav1.7 y el mecanismo de Kv7 no sugieren que estos fármacos deban limitarse al dolor agudo, por lo que el desarrollo a largo plazo apuntaría a indicaciones más amplias.

Turno de preguntas: comparaciones con cenobamate y estrategia comercial

Los analistas presionaron sobre la comparación de los datos de ausencia de crisis de AZK con los de cenobamate (XCOPRI). La dirección advirtió que se trata de una comparación entre ensayos distintos con poblaciones diferentes y subrayó que cenobamate requiere titulación, que pocos pacientes alcanzan la dosis de 400 mg —la que produce los mejores resultados publicados— y que el 40% de los participantes en X-TOLE2 ya estaban en tratamiento con cenobamate en el momento de la inclusión. El director médico señaló que la referencia clínicamente relevante de ausencia de crisis es la de doce meses o más, no la del período de doble ciego. En el frente comercial, la compañía ya tiene equipos médicos en campo desde hace casi dos años, ha iniciado conversaciones con pagadores y gestores de beneficios farmacéuticos, y aspira a posicionar AZK como el antiepiléptico de marca preferido entre neurólogos generales, no solo entre epileptólogos. Respecto a la expansión internacional, la dirección confirmó que no construirá infraestructura comercial fuera de Estados Unidos y que buscará socios para los mercados europeo y japonés cuando llegue el momento oportuno; señaló que los sitios japoneses ya están incorporados en el ensayo X-TOLE3 para cumplir los requisitos regulatorios de la PMDA sin necesidad de un programa separado.