Qué dijo la dirección de Vertex Pharmaceuticals Incorporated en la llamada del Q3 2025

Un trimestre de crecimiento sostenido y diversificación

Vertex Pharmaceuticals cerró el tercer trimestre de 2025 con ingresos totales de 3.080 millones de dólares, un avance del 11% frente al mismo período del año anterior. El crecimiento en Estados Unidos fue del 15%, impulsado por la demanda continuada de sus moduladores de fibrosis quística (FC), los primeros meses de ALYFTREK —su quinto fármaco aprobado para tratar la causa subyacente de la FC— y las contribuciones iniciales de CASGEVY y JOURNAVX, el analgésico no opioide para dolor agudo moderado-severo. Los ingresos fuera de EE. UU. crecieron un 4%, con un avance de dígito medio en la franquicia de FC y una contribución de CASGEVY. En el trimestre, CASGEVY aportó 17 millones de dólares y JOURNAVX, 20 millones. El beneficio por acción no-GAAP fue de 4,80 dólares, un 10% más que en Q3 2024, y la compañía cerró el período con 12.000 millones de dólares en caja e inversiones, tras destinar 1.100 millones a la recompra de 2,7 millones de acciones.

La guía de ingresos para el año completo se estrechó levemente al alza, hasta un rango de 11.900 a 12.000 millones de dólares, lo que representa un crecimiento de aproximadamente el 8%-9%. Los gastos operativos no-GAAP esperados se elevaron a entre 5.000 y 5.100 millones, principalmente por la aceleración del programa de povetacicept en nefrología y el mayor gasto comercial en JOURNAVX. La tasa fiscal efectiva no-GAAP estimada para el año se redujo al rango 17%-18%, recogiendo créditos fiscales vinculados a la adquisición de Alpine. La dirección señaló que el impacto de los aranceles vigentes es, por ahora, inmaterial, dado el peso de la producción en EE. UU. y la diversidad geográfica de su cadena de suministro, aunque advirtió que aranceles sectoriales podrían cambiar ese cálculo.

Lo que viene: nefrología como cuarto pilar de crecimiento

La mayor novedad estratégica de la llamada fue la confirmación de que povetacicept (pove) en nefropatía por IgA (IgAN) está más cerca que nunca de llegar al mercado. La compañía completó el reclutamiento total del ensayo pivotal RAINIER —unos 600 pacientes en aproximadamente 15 meses, el más rápido de cualquier estudio de fase III contemporáneo en IgAN— y anunció que iniciará la presentación escalonada ante la FDA antes de que acabe 2025. Vertex ha utilizado un bono de revisión prioritaria, lo que garantiza una revisión de seis meses en lugar de los diez habituales. De ser positivos los datos del cohorte de análisis intermedio, la compañía espera completar la solicitud de BLA para aprobación acelerada en EE. UU. en la primera mitad de 2026. Además, se ha iniciado ya el estudio pivotal OLYMPUS de pove en nefropatía membranosa primaria, para la que la FDA ha concedido la designación de Fast Track. En paralelo, el programa de inaxaplin en enfermedad renal mediada por APOL1 ha completado el reclutamiento del cohorte de análisis intermedio. Para FC, la compañía espera presentar solicitudes regulatorias globales para TRIKAFTA en niños de 1 a 2 años en el primer semestre de 2026. En cuanto a CASGEVY, la dirección espera superar los 100 millones de dólares de ingresos en el año y un crecimiento significativo en 2026, señalando la reciente aprobación de reimbursación en Italia —el segundo mayor mercado mundial de pacientes con talasemia transfusión-dependiente. También destacó el avance de ALYFTREK en Brasil y Turquía como nuevas geografías de expansión, un dato relevante para mercados de habla hispana y lusófona.

Turno de preguntas: acceso a payers, competencia en riñón y gross-to-net en JOURNAVX

Los analistas presionaron en tres frentes. El primero fue el acceso de JOURNAVX: la compañía reconoció que aún negocia con el tercer gran PBM nacional y que la cobertura de Medicare avanza despacio. De los 170 millones de vidas con acceso declarado a mediados de octubre, 113 millones son sin restricciones previas. El programa de soporte al paciente (PSP) se extenderá hasta 2026 para cubrir a quienes carezcan de cobertura. Sobre el margen bruto-neto, el CFO Charlie Wagner reconoció que el PSP mantiene elevado ese descuento en 2025 y declinó dar orientación para 2026 hasta cerrar los contratos pendientes con los pagadores. El segundo frente fue la diferenciación de povetacicept frente a competidores en IgAN. La CEO Reshma Kewalramani defendió el mecanismo de inhibición dual de BAFF y APRIL, el diseño específico para mayor distribución tisular y la comodidad del autoinyector subcutáneo mensual de menos de 0,5 mililitros, elementos que, en su argumento, confieren potencial best-in-class. Los analistas preguntaron también si pove podría mejorar activamente el eGFR —y no solo estabilizarlo—, a lo que Kewalramani respondió señalando que los datos del ASN que se presentarían días después incluirían datos de eGFR, pero sin adelantar resultados. El tercer punto de tensión fue la asignación de capital: ante preguntas sobre si Vertex buscaría adquisiciones de mayor tamaño (rango de 5.000-10.000 millones de dólares), la dirección rechazó fijar un umbral de tamaño y reiteró que el criterio es el encaje estratégico con su modelo de I+D basado en biología causal humana y mercados especializados.