Qué dijo la dirección de Travere Therapeutics, Inc. en la llamada del Q4 2025

Un trimestre récord antes de una decisión regulatoria clave

Travere Therapeutics cerró 2025 con ventas netas de FILSPARI de 103,3 millones de dólares en el cuarto trimestre y 322 millones en el conjunto del año, lo que representa un crecimiento del 144 % interanual. El trimestre registró además un máximo histórico de 908 formularios de inicio de paciente —el equivalente a nuevas solicitudes de tratamiento— y la compañía reportó un ingreso neto de 2,7 millones de dólares frente a una pérdida de 60,3 millones en el mismo período del año anterior. Las ventas totales de productos, incluyendo Thiola y Thiola EC, alcanzaron 126,6 millones en el trimestre y 410,5 millones en el año. La caja cerró en 322,8 millones de dólares, reforzada por un pago de hito de 40 millones de CSL y unos 10 millones adicionales por la adquisición de Renalys por parte de Chugai.

El director financiero Chris Cline advirtió que los descuentos bruto-neto para 2026 se situarán en la zona media del 20 %, algo por encima del nivel de 2025, y que el primer trimestre acumulará el mayor efecto de esos descuentos —un patrón que se repite cada año—. La compañía no emitió guía numérica formal, pero espera un crecimiento moderado de los gastos operativos impulsado por el reinicio del estudio HARMONY y la preparación comercial para FSGS.

Lo que viene: FSGS y el estudio de fase III

El evento más relevante para los próximos meses es la decisión de la FDA sobre la solicitud suplementaria de nuevo medicamento (sNDA) para la indicación de esclerosis glomerular focal y segmentaria (FSGS), con fecha PDUFA del 13 de abril de 2026. La fecha se desplazó desde finales de 2025 tras requerimientos de información adicional recibidos de la agencia antes de las fiestas. La compañía confirmó que esas consultas se centraron en la caracterización del beneficio clínico, sin que haya señales de que la FDA cuestione la proteinuria como criterio de valoración sustituto validado para la aprobación completa. El equipo comercial ampliado —de unos 80 a más de 100 personas en campo— ya está operativo. La dirección describió FSGS como una oportunidad potencialmente mayor y con una adopción más rápida que IgAN, dada la ausencia total de terapias aprobadas. En paralelo, Travere reactivó la apertura de centros para el estudio pivotal de fase III HARMONY con pegtibatinase en homocistinuria clásica, con un tamaño muestral previsto de unos 70 pacientes y un período de doble ciego de 24 semanas.

Preguntas de los analistas: competencia, FDA y márgenes

El turno de preguntas giró en torno a tres preocupaciones principales. La primera fue el impacto de la competencia: el director comercial Peter Heerma señaló que los 500 formularios de inicio reportados por Otsuka tras el lanzamiento de su bloqueador de APRIL reflejan crecimiento del mercado global, no sustitución de FILSPARI, y que en lo que va de 2026 la demanda sigue en niveles elevados sin señales de cambio de terapia. La segunda fue el proceso en la FDA: la dirección reconoció cambios recientes en el equipo revisor, pero subrayó continuidad en el liderazgo de la división y en las personas involucradas en el proyecto PARASOL sobre proteinuria como criterio de valoración. La tercera fue la dinámica de márgenes: Cline precisó que el descuento bruto-neto en el primer trimestre será el más alto del año antes de moderarse en los siguientes trimestres, sin cuantificar el dato exacto para Q1. Varios analistas preguntaron por la penetración del mercado; la dirección respondió que el total acumulado de formularios de inicio no supera aún el 10 % de la población de pacientes direccionables con IgAN, y reiteró que el potencial de pico en esa sola indicación supera los 1.000 millones de dólares anuales.