Qué dijo la dirección de Stoke Therapeutics, Inc. en la llamada del Q2 2026

Un trimestre de avances en el camino hacia la aprobación

Stoke Therapeutics completó en junio el reclutamiento de 162 pacientes para su estudio pivotal de fase III EMPEROR —sobre zorevunersen en síndrome de Dravet— en apenas diez meses. La compañía espera una lectura de datos en el tercer trimestre de 2027 y tiene previsto iniciar una presentación escalonada del NDA ante la FDA a partir del primer trimestre de ese mismo año. Según la dirección, ningún paciente ha abandonado el estudio hasta la fecha, lo que refuerza la potencia estadística del ensayo por encima de los supuestos iniciales: el diseño asumía una tasa de abandono del 15 %, sobre una población mínima de 150 pacientes evaluables. Más de 140 participantes han superado la semana 8 y aproximadamente 60 han alcanzado ya la semana 28, el punto en que se mide el criterio de valoración primario —reducción de la frecuencia de convulsiones mayores—.

Los datos abiertos de extensión (OLE) a cuatro años muestran reducciones duraderas de convulsiones y mejoras estadísticamente significativas en cognición y conducta medidas con la escala Vineland-3, con algunos pacientes en tratamiento durante más de cinco años. Estos resultados fueron publicados este año en el New England Journal of Medicine. La dirección subrayó que la ganancia real para los pacientes equivale a adquirir habilidades —comunicación, motricidad, vida diaria— que sin el fármaco quedarían bloqueadas alrededor de los 24 meses de edad, que es cuando el síndrome interrumpe el desarrollo neurológico.

Perspectivas: NDA, lanzamiento y expansión de plataforma

Stoke tiene prevista una reunión previa al NDA con la FDA a principios de otoño de 2026 con tres objetivos: acordar la secuencia de la presentación escalonada (CMC en Q1 2027, datos preclínicos a continuación y datos clínicos en Q3 2027), discutir el plan de análisis estadístico —en particular si los criterios secundarios de Vineland se presentan de forma jerárquica o compuesta— y actualizar a la agencia con los datos de OLE a cinco y seis años. La compañía espera una aprobación potencial y lanzamiento en Estados Unidos a principios de 2028, apoyándose en una fuerza de ventas reducida de aproximadamente 25 representantes dirigida a los 50 centros de excelencia que ya atienden a cerca del 50 % de los pacientes identificados en el país.

Más allá de Dravet, la empresa avanza STK-002 para atrofia óptica dominante autosómica (ADOA) en un estudio de fase I en Reino Unido y Europa: el primer cohorte (3 pacientes) completó la dosificación y ya se ha iniciado la escalada al segundo. La dirección espera resultados preliminares de seguridad y eficacia en la primera mitad de 2027. En SYNGAP1, la compañía trabaja con cinco candidatos preclínicos y espera seleccionar un candidato de desarrollo en 2027. En julio se incorporó un nuevo director científico para guiar la expansión de la plataforma.

Desde el punto de vista financiero, la compañía cerró el trimestre con 354,3 millones de dólares en caja y valores negociables. Poco después captó 65,7 millones de dólares netos adicionales mediante su programa ATM, lo que sitúa la posición proforma en aproximadamente 420 millones de dólares. La compañía espera que esta cifra, junto con los reembolsos de Biogen y un potencial pago por hito de desarrollo, sea suficiente para financiar las operaciones hasta el lanzamiento comercial.

Turno de preguntas: valoración, etiqueta y capacidad logística

Los analistas exploraron con detalle tres frentes. Primero, la jerarquía de los criterios secundarios de Vineland: la dirección confirmó que el primer criterio secundario clave es la reducción continuada de convulsiones, seguido de los dominios de comunicación receptiva y expresiva de Vineland, y que el estudio está sobredimensionado para detectar una diferencia de apenas 2 a 3 puntos cuando los datos del OLE con el régimen de fase III muestran ganancias de entre 8 y 11 puntos por dominio. Segundo, el precio y la etiqueta de modificación de enfermedad: el jefe de pacientes Jason Hoitt señaló que los pagadores no necesitan que el término figure explícitamente en la etiqueta; lo que evalúan es la totalidad de la evidencia publicada y revisada por pares, y que los datos del OLE publicados en el New England Journal son el elemento más persuasivo para médicos y aseguradoras por igual. Tercero, la logística de administración intratecal: Hoitt indicó que los 50 centros principales ya tienen experiencia con nusinersen (SPINRAZA) y protocolos establecidos, lo que a su juicio reduce el riesgo de cuellos de botella en la adopción. Los analistas no obtuvieron cifras de precio, y la dirección eludió dar orientación concreta al respecto.