Qué dijo la dirección de Scholar Rock Holding Corporation en la llamada del Q2 2026

Un trimestre de espera activa: todo apunta al 30 de septiembre

Scholar Rock cerró el segundo trimestre de 2026 sin ingresos comerciales —apitegromab aún no está aprobado— pero con la maquinaria regulatoria, comercial y financiera puesta a punto para lo que la dirección describe como «el capítulo más importante» de la compañía. El único obstáculo que impidió la aprobación en septiembre de 2025 sigue siendo el mismo: las observaciones de la FDA en la planta de llenado y acabado de Catalent Indiana, propiedad de Novo Nordisk. Para rodear ese obstáculo, Scholar Rock reenvió su BLA en marzo con una segunda instalación de llenado y acabado, cuya identidad no ha sido revelada públicamente. La FDA aceptó la solicitud con fecha PDUFA del 30 de septiembre de 2026. A 55 días de esa fecha, la dirección afirma que la revisión «avanza bien» y que no ve razón para que la agencia no concluya su trabajo a tiempo.

El punto crítico del trimestre es la segunda planta: Scholar Rock indica que ya dispone de más viales de apitegromab procedentes de esa instalación que de Catalent Indiana, y que esos viales están físicamente en el almacén del proveedor de etiquetado y envasado, listos para salir al mercado en cuanto llegue la aprobación. La clasificación de inspección de Catalent Indiana —que podría ser NAI, VAI u OAI— sigue pendiente tras la reinspección de abril, y ha superado el período orientativo de 90 días de la FDA. La dirección señala que, si fuera necesario retirar Catalent Indiana de la solicitud, ya ha hablado con la agencia y no esperan que ello retrase la revisión.

Lo que viene: lanzamiento en EE. UU., Europa y una cartera más amplia

En Europa, la EMA espera la clasificación de inspección de Catalent Indiana —única planta incluida en la MAA europea— antes de emitir una opinión del CHMP. En paralelo, Scholar Rock negocia con los reguladores europeos la posibilidad de incorporar la segunda planta a esa solicitud. La dirección se negó a dar una nueva fecha orientativa para Europa hasta alcanzar ese acuerdo. El primer país de lanzamiento previsto en el continente es Alemania, donde el equipo comercial ya trabaja con centros de tratamiento de AME.

En el plano de la cartera, la compañía anunció el inicio del estudio de fase II FORGE para distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), una enfermedad sin tratamientos aprobados. El ensayo es aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y reclutará 60 pacientes con una puntuación Ricci de 1,5 a 3. Además, el estudio de fase II OPAL en bebés y niños pequeños con AME —incluidos los tratados con Zolgensma— registra una «sólida» incorporación de pacientes. Por último, la compañía espera publicar datos preliminares del estudio de fase I con SRK-439, su inhibidor de miostatina subcutáneo de alta potencia, antes de que acabe el año.

Turno de preguntas: lo que más preocupa a los analistas

Los analistas centraron casi todas sus preguntas en tres áreas. La primera: si la segunda planta es un camino completamente independiente hacia la aprobación o si aún depende de Catalent. La dirección confirmó que sí es un camino totalmente independiente, según lo acordado con la FDA en la reunión de tipo C de marzo. La segunda: el retraso en la clasificación de inspección de Catalent Indiana más allá del período orientativo de 90 días, y si eso podría comprometer el PDUFA. La dirección descartó ese riesgo y atribuyó la demora al volumen de información que la FDA tiene que revisar, incluida la respuesta de Novo Nordisk. La tercera: las condiciones de reembolso. El director de operaciones comerciales, Keith Woods, anticipó que prácticamente todos los pacientes requerirán autorización previa, que la mayoría recibirá una denegación inicial y que el proceso de apelación podría alargar el tiempo desde la prescripción hasta la primera infusión a más de 60 días durante los primeros seis meses, período en el que la compañía tampoco dispondrá aún de un código J asignado.

Una analista de Leerink preguntó si la situación de Regeneron con Eylea y Catalent Indiana —donde Regeneron anunció que añadiría una tercera planta a su solicitud— indicaba que los problemas en esa instalación seguían sin resolverse. La dirección rechazó la comparación directa, argumentando que la segunda planta de Scholar Rock tiene un perfil regulatorio distinto al de Regeneron, con inspecciones recientes exitosas de FDA y EMA y sin que se hayan requerido inspecciones previas a la aprobación (PAI/PLI) en sus últimas autorizaciones.