Qué dijo la dirección de Scholar Rock Holding Corporation en la llamada del Q1 2026

La FDA acepta la solicitud de aprobación de apitegromab con dos instalaciones de fabricación

Scholar Rock arrancó 2026 con una noticia que la compañía llevaba meses preparando: la FDA aceptó para revisión su solicitud de licencia biológica (BLA) para apitegromab en el tratamiento de niños y adultos con atrofia muscular espinal (AME), con una fecha PDUFA del 30 de septiembre. El elemento central del anuncio es que la solicitud incluye dos instalaciones distintas de llenado y acabado —la planta de Catalent Indiana, propiedad de Novo Nordisk, y una segunda instalación no identificada de base estadounidense—, lo que la dirección describió como dos rutas independientes hacia la aprobación. La compañía terminó el primer trimestre con 480 millones de dólares en caja, tras incorporar 100 millones de su línea de deuda y 98 millones netos de su programa ATM.

El único obstáculo que bloqueó la aprobación el año pasado fue una inspección rutinaria en Catalent Indiana. Desde entonces, la FDA realizó una reinspección sin previo aviso en los primeros días del segundo trimestre, y ahora dispone de hasta 90 días para clasificar la instalación. En paralelo, Scholar Rock tiene depositado en la segunda planta todo el producto farmacéutico necesario para la revisión regulatoria, y espera contar con suministro comercial de ese sitio a comienzos del tercer trimestre, con semanas de margen respecto al vencimiento PDUFA.

Lo que viene: Europa, nuevas indicaciones y pipeline

En Europa, la solicitud de autorización de comercialización (MAA) ante la EMA avanza, y la compañía anticipa una opinión del CHMP cerca de mediados de año. Scholar Rock ya tiene sede europea en Suiza, equipo local en Alemania —primer mercado previsto— y pacientes inscritos en su programa de uso compasivo. La dirección aclaró que la aprobación europea también requiere que la FDA despeje la instalación de Catalent Indiana.

En cuanto al pipeline, la empresa continúa reclutando en el estudio de fase II OPAL, que evalúa apitegromab en bebés y niños menores de dos años con AME, incluyendo pacientes que recibieron la terapia génica Zolgensma. Además, está a punto de iniciar el estudio FORGE, un ensayo de fase II aleatorizado y controlado con placebo de 60 pacientes para la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), indicación sin ningún tratamiento aprobado. En fase I se encuentra SRK-439, un anticuerpo antimioestatina de alta potencia administrado por vía subcutánea, con datos de línea superior esperados para finales de año.

Turno de preguntas: fabricación, precio y competencia

Los analistas concentraron sus preguntas en tres frentes. El primero fue la fiabilidad de las dos instalaciones: la dirección explicó que la segunda planta no es un simple respaldo sino parte integral de la cadena de suministro a largo plazo, dado que Novo Nordisk está migrando gradualmente a Catalent Indiana hacia uso propio. El segundo frente fue el precio y la secuencia de lanzamientos. El director de operaciones, Keith Woods, indicó que no hay preferencia entre lanzar antes en EE. UU. o en Alemania, que en Alemania el precio de lista se aplica libremente durante el proceso AMNOG y que, en su opinión, los lanzamientos no activarán cláusulas de nación más favorecida en el corto plazo. El tercer frente fue FSHD: varios analistas preguntaron por el impacto de la discontinuación de Roche con emugrobart en esa indicación. La dirección sostuvo que su diseño de ensayo difiere del de Roche —apuntando a pacientes con enfermedad establecida pero menos avanzada— y que el interés de los investigadores en apitegromab ha aumentado tras esa retirada.