Qué dijo la dirección de Scholar Rock Holding Corporation en la llamada del Q4 2025

Un trimestre de transición regulatoria, no de ingresos

Scholar Rock cerró 2025 sin ventas —su producto principal, upitigromab, aún no cuenta con aprobación— y con gastos operativos anuales de 384,6 millones de dólares, de los cuales 309 millones correspondieron a costes en efectivo una vez excluida la compensación en acciones. La compañía terminó el año con 368 millones de dólares en caja, cifra que incluye 60,4 millones procedentes del ejercicio de unos warrants que vencían el 31 de diciembre. La noticia financiera más relevante del trimestre fue el anuncio de una nueva línea de deuda con Blue Oak Capital por hasta 550 millones de dólares: 100 millones disponibles de inmediato —usados para cancelar la deuda previa con Oxford Finance—, otros 100 millones accesibles antes del 31 de marzo, y tramos adicionales condicionados a la aprobación de la FDA y al acuerdo mutuo de ambas partes.

El verdadero centro de gravedad de la llamada fue la situación regulatoria de upitigromab para atrofia muscular espinal (SMA). La FDA emitió en noviembre una carta de advertencia a Catalent Indiana, la planta de Novo Nordisk encargada del llenado y acabado del producto. Desde entonces, Novo presentó su plan de remediación, la FDA celebró una reunión sin nuevas exigencias, envió un equipo de campo al sitio —también sin nuevas exigencias— y comunicó su intención de realizar una reinspección oficial una vez reanudadas las actividades de fabricación rutinaria, algo que ocurrió a finales de febrero. La dirección reafirmó su guía de resubmisión de la solicitud de licencia biológica (BLA) y lanzamiento en EE. UU. en 2026.

Lo que viene: aprobaciones, lanzamiento en Europa y pipeline

La compañía espera una decisión de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) a mediados de 2026 y planea iniciar la comercialización en Europa en el segundo semestre, comenzando por Alemania, donde ya ha establecido liderazgo local, un programa de uso compasivo y avances en la planificación de reembolso. La red europea se construye sobre una plataforma prevista para 50 países. En paralelo, Scholar Rock espera presentar una solicitud suplementaria de BLA para una segunda planta de llenado y acabado —con ingeniería ya en marcha y fabricación adicional prevista para el segundo trimestre— con el fin de reforzar la cadena de suministro.

En cuanto al pipeline, la compañía espera iniciar a mediados de 2026 el estudio de fase 2 FORGE en distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), una enfermedad rara sin terapias aprobadas con más de 30.000 pacientes diagnosticados solo en EE. UU. y Europa. El estudio, aleatorizado y controlado con placebo, prevé inscribir a 60 pacientes con un criterio de valoración primario de volumen muscular por imagen. Además, la compañía espera datos preliminares de fase 1 de SRK-439, un inhibidor de miostatina subcutáneo que en estudios preclínicos muestra una potencia aproximadamente diez veces superior a upitigromab, en la segunda mitad de 2025.

Preguntas de los analistas: tiempos, etiqueta y precio

El turno de preguntas giró casi por completo en torno a los plazos. Varios analistas presionaron sobre si un resubmisión de Clase 2 —que implica seis meses de revisión— hace posible un lanzamiento en 2026. La dirección no respondió de forma directa, pero citó el precedente de Regeneron, cuya BLA resubmitida tras una carta de rechazo relacionada con la misma planta Catalent recibió aprobación en aproximadamente 60 días pese a tratarse de una Clase 2. La compañía se limitó a reafirmar su guía sin detallar el supuesto de clase de revisión incorporado.

Sobre la etiqueta prevista, el presidente de I+D señaló que el proceso había avanzado hasta una fase muy madura antes de la carta de rechazo, con experiencia clínica en pacientes ambulatorios y no ambulatorios, niños desde los dos años y pacientes bajo distintas terapias dirigidas al SMN. No comprometió el alcance final, que depende de la FDA. Sobre el precio, el director de operaciones indicó que, al ser un fármaco dosificado por peso, habrá un rango de precios —no una tarifa única— y remitió los detalles a la llamada de lanzamiento. Los analistas también preguntaron si la FDA podría solicitar datos de seguridad adicionales que retrasaran la revisión; la dirección respondió que la actualización de la base de datos de seguridad ya estaba acordada con la agencia y no anticipó complicaciones.