Qué dijo la dirección de Scholar Rock Holding Corporation en la llamada del Q3 2025

Un trimestre marcado por el rechazo regulatorio y la búsqueda de una segunda instalación

Scholar Rock cerró el tercer trimestre de 2025 con 369,6 millones de dólares en caja, tras haber captado 141,7 millones de dólares adicionales mediante la venta de acciones a través de su programa ATM (91,7 millones) y la disposición de un tramo de deuda (50 millones). Los gastos operativos del período ascendieron a 103 millones de dólares, de los cuales 18,3 millones correspondieron a compensación en acciones no monetaria. El hecho dominante del trimestre fue la recepción, el 22 de septiembre, de una carta de respuesta completa (CRL) de la FDA para apitegromab en atrofia muscular espinal (SMA), cuyo único motivo de no aprobabilidad fue el estado de cumplimiento de la instalación de envasado final ubicada en Bloomington, Indiana, propiedad de Novo Nordisk. La dirección insistió en que el problema es de naturaleza exclusivamente manufacturera, no científica ni clínica.

El miércoles 12 de noviembre, dos días antes de la llamada, la compañía celebró en persona una reunión de tipo A con la FDA en Bethesda, en la que participaron los responsables de la división de neurología y la Oficina de Cumplimiento. Novo Nordisk informó a la agencia que espera tener la instalación de Bloomington lista para una reinspección antes de finales de 2025. La compañía espera reenviar la solicitud de licencia biológica (BLA) y lanzar apitegromab en Estados Unidos tras la aprobación en 2026. Paralelamente, Scholar Rock ha seleccionado una segunda instalación de envasado final en EE. UU., ha asegurado capacidad comercial a partir del primer trimestre de 2026 y ha iniciado la transferencia tecnológica. La compañía espera presentar una sBLA para esta segunda instalación en algún momento de 2026.

Lo que viene: pipeline y perspectivas financieras

Más allá de la situación regulatoria de apitegromab en SMA, la compañía anunció el inicio de dosificación en el estudio de fase II OPAL, que evalúa apitegromab en lactantes y niños menores de dos años con SMA. Asimismo, la FDA autorizó el IND para SRK-439, un inhibidor de miostatina de administración subcutánea de nueva generación; la compañía espera iniciar un estudio de fase I en voluntarios sanos antes de que acabe 2025 y tener datos de la parte de dosis única ascendente (SAD) en 2026. En Europa, la compañía espera una decisión de la EMA sobre la solicitud de autorización de comercialización (MAA) de apitegromab hacia mediados de 2026, aunque reconoció una interdependencia con el estado de la instalación de Bloomington debido al procedimiento de reconocimiento mutuo. En cuanto a la caja, la dirección indicó que los 369,6 millones actuales, más aproximadamente 60 millones esperados por el ejercicio de warrants antes de fin de año, deberían ser suficientes para financiar las operaciones hasta 2027, y que tiene la intención de ampliar su línea de crédito.

Turno de preguntas: la reinspección, el plan B y la financiación

Los analistas concentraron sus preguntas en tres ejes. El primero fue la credibilidad de la reinspección: varios interlocutores señalaron el historial de problemas recurrentes en la instalación de Bloomington bajo propietarios anteriores y preguntaron qué garantías existen de que la remediation de Novo Nordisk será suficiente. La dirección respondió atribuyendo los problemas pasados a la cultura de calidad de la gestión anterior y destacando el compromiso de Novo desde la más alta dirección de la organización. El segundo eje fue el plan de contingencia: ante la pregunta de qué ocurriría si la reinspección no resuelve todos los problemas, el consejero delegado explicó que la aceleración de la segunda instalación de envasado final podría convertirse en la estrategia primaria de reenvío del BLA, y que existen vías regulatorias para expeditar ese proceso. El tercer eje fue la financiación: la compañía aclaró que su orden de preferencia para captar capital es deuda, luego royalties y, como último recurso, capital dilutivo, y que el uso del ATM se reducirá conforme amplíe su línea de crédito. Varios analistas preguntaron también sobre la posibilidad de reenviar el BLA antes de la reinspección como mecanismo de presión sobre la FDA; la dirección rechazó esa táctica y abogó por la colaboración con la agencia.