Qué dijo la dirección de Syndax Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q4 2025

Un primer año comercial que supera referencias del sector

Syndax Pharmaceuticals cerró 2025 con ingresos totales de 172,4 millones de dólares en su primer año completo como compañía comercial. Revuforj, su inhibidor de menina, generó 124,8 millones de dólares en ventas netas, mientras que Niktimvo —comercializado en colaboración con Incyte para la enfermedad crónica de injerto contra huésped (GVHD)— alcanzó 151,6 millones de dólares en ventas netas, de los cuales Syndax registró 42,4 millones como ingresos por colaboración. La compañía finalizó el año con 394 millones de dólares en caja y equivalentes, y la dirección señaló que espera alcanzar la rentabilidad sin necesidad de capital adicional, con gastos combinados de I+D y ventas generales estables en torno a 400 millones de dólares para 2026.

El cuarto trimestre fue especialmente destacado para Revuforj, con un crecimiento del 38% en ingresos netos respecto al tercer trimestre, impulsado por dos factores: la expansión de la indicación a pacientes con AML con mutación NPM1 —aprobada por la FDA a finales de octubre— y el incremento sostenido de pacientes KMT2A que reanudan el tratamiento tras un trasplante de células madre. La dirección indicó que alrededor del 30% de los nuevos pacientes iniciados en el cuarto trimestre correspondían ya a NPM1, frente al 20% estimado en el tercer trimestre, y que la cobertura de formularios alcanzó el 97% de las vidas aseguradas apenas cuatro meses después de la aprobación.

Lo que viene: frontline, IPF y expansión de duración

La compañía espera que la duración media del tratamiento con Revuforj se extienda de los 4-6 meses registrados en 2025 a un rango de 6-12 meses en 2026, conforme maduren las pautas de uso en mantenimiento post-trasplante y en combinación con otros agentes. La dirección afirmó que el porcentaje de pacientes KMT2A que reanudan Revuforj tras el trasplante avanzó del 35%-40% al 40%-45% en un solo trimestre, y que el objetivo a largo plazo podría acercarse al 70%-80%.

En el frente clínico, los ensayos pivotales en primera línea EVOLVE-2 y REVEAL ya están reclutando, y Syndax se posiciona, según sus propias palabras, como la primera compañía con datos pivotales de un inhibidor de menina en primera línea. En paralelo, la compañía completó el reclutamiento del ensayo de fase II MAXPIRe de axatilimab en fibrosis pulmonar idiopática (IPF), con datos esperados para el cuarto trimestre de 2026. En caso de resultado positivo, la dirección anticipa un único ensayo pivotal de fase III con formulación subcutánea, aunque no ha proporcionado aún una fecha de inicio.

Preguntas de los analistas: competencia, cuota en NPM1 y umbrales en IPF

Varios analistas indagaron sobre el impacto de la competencia en NPM1. La dirección reconoció la existencia de un competidor en el mercado pero indicó que no percibió un efecto apreciable en sus resultados del cuarto trimestre. Ante la pregunta directa sobre la cuota de mercado en NPM1 frente al competidor, el director comercial respondió que los datos aún son insuficientes para cuantificarla con precisión y reorientó la respuesta hacia la fortaleza del perfil de Revuforj y su acceso a formularios.

Otro foco de atención fue el ensayo MAXPIRe en IPF. El director médico detalló los umbrales que la compañía consideraría clínicamente significativos: una diferencia en la tasa anualizada de deterioro de la capacidad vital forzada (FVC) superior al 40% respecto a los controles históricos, o una diferencia absoluta del orden de 80-100 ml anualizados. Finalmente, los analistas cuestionaron la estrategia de Syndax en primera línea para pacientes KMT2A aptos para quimioterapia intensiva, dado que el ensayo RAVEN apuesta por una combinación con venetoclax y azacitidina en lugar de quimioterapia intensiva estándar. La dirección defendió el enfoque como una apuesta por reducir la morbilidad manteniendo las tasas de respuesta, aunque aclaró que el ensayo de colaboración con el NCI con quimioterapia intensiva también avanza.