Qué dijo la dirección de Rhythm Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q1 2026

Un trimestre de transición: BBS consolida y HO despega

Rhythm Pharmaceuticals cerró el primer trimestre de 2026 con ingresos netos globales de 60,1 millones de dólares, un crecimiento secuencial del 5% respecto al cuarto trimestre de 2025. El 61% de los ingresos provino de Estados Unidos y el resto del mercado internacional. El motor principal del crecimiento fue Bardet-Biedl syndrome (BBS), aunque el trimestre estuvo marcado por un efecto transitorio: varios pacientes cambiaron de seguro al inicio del año, lo que los derivó temporalmente al programa de medicamento gratuito de la compañía. Según la dirección, a mediados de abril la mayoría ya había regresado a cobertura reimbursada. Los ingresos internacionales crecieron un 27% secuencial, impulsados por Alemania, Francia, Arabia Saudita y Grecia. Los gastos operativos no GAAP alcanzaron 82,2 millones de dólares en el trimestre, y la compañía cerró el período con aproximadamente 341 millones de dólares en caja, que la dirección considera suficientes para financiar operaciones durante al menos 24 meses.

El lanzamiento en obesidad hipotalámica adquirida y la apuesta por Japón

El hito del trimestre fue la aprobación de IMCIVREE por la FDA el 19 de marzo para obesidad hipotalámica adquirida (HO), seguida poco después de la autorización de comercialización europea —que llegó antes de lo previsto— y de la aceptación del expediente de nueva solicitud de comercialización (NDA) por parte de la autoridad regulatoria japonesa (PMDA). En las seis semanas posteriores a la aprobación estadounidense, la compañía recibió más de 150 formularios de inicio de tratamiento, de los cuales aproximadamente 40 corresponden a pacientes que participaron en ensayos clínicos. La fuerza de ventas se amplió de 16 representantes para BBS a 42 para cubrir el mayor universo de pacientes con HO, estimado en 10.000 en Estados Unidos. La dirección espera que las políticas de cobertura específicas para HO tarden entre tres y nueve meses en establecerse desde la aprobación.

Para el mercado hispano, es relevante que entre los países con negociaciones de reembolso en curso en Europa figura España, junto con Francia, Italia y Alemania. Además, Arabia Saudita fue citada explícitamente como uno de los mercados de venta nominal que contribuyó al crecimiento internacional en el trimestre. En Japón, la compañía ya cuenta con casi 50 empleados y anticipa aprobación y lanzamiento antes de finalizar 2026, lo que la posicionaría como una de las empresas más rápidas en llevar un producto a ese mercado sin recurrir a un socio local. La compañía espera que Japón sea el segundo mercado más grande para HO, después de Estados Unidos, con una prevalencia estimada de entre 5.000 y 8.000 pacientes.

Preguntas de los analistas: cadencia del lanzamiento y visibilidad sobre ingresos

El turno de preguntas giró principalmente en torno a dos incertidumbres: si los 150 formularios de inicio representan una demanda embalsada que se agotará pronto o el inicio de un crecimiento sostenido, y cuándo se traducirán esos formularios en ingresos reales. La dirección no ofreció una guía numérica, pero subrayó que la mayoría de los 110 prescriptores únicos identificados han escrito solo una receta, lo que, en su interpretación, señala que queda potencial no explotado. También destacó que el 80% de esos prescriptores son nuevos para IMCIVREE, lo que amplía la base frente al lanzamiento de BBS. Varios analistas preguntaron por el mix de pagadores y su impacto en el precio neto por paciente; la dirección reconoció que es demasiado pronto para caracterizar ese mix y prometió actualizaciones en trimestres posteriores. Una pregunta sobre el síndrome de Prader-Willi llevó al director ejecutivo a anticipar la presentación de datos de seis meses en el congreso de endocrinología de junio, con la expectativa de que el perfil de la molécula muestre reducción de hiperfagia y de peso corporal, aunque advirtió que se trata de una enfermedad de gran complejidad.