Qué dijo la dirección de Rhythm Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q4 2025

Un trimestre sólido que cierra un año de fuerte crecimiento

Rhythm Pharmaceuticals cerró el cuarto trimestre de 2025 con ingresos por ventas de IMCIVREE de 57,3 millones de dólares, un avance del 12% respecto al trimestre anterior y del 37% frente al mismo período del año pasado. Para el conjunto de 2024, los ingresos anuales alcanzaron los 194,8 millones de dólares, un incremento de aproximadamente el 50% sobre 2024. El 68% de las ventas trimestrales procedió de Estados Unidos y el 32% restante de mercados internacionales. La dirección advirtió, sin embargo, que el inventario acumulado en la farmacia especializada al cierre del ejercicio —unos 20 días frente a los 10-15 días considerados normales— podría tener un efecto depresivo sobre los ingresos del primer trimestre de 2026, un patrón que ya se repitió de un año a otro entre 2024 y 2025.

En Europa y Japón, la presencia de la compañía siguió expandiéndose. La organización internacional superó los 100 empleados en 13 países, e IMCIVREE está disponible en más de 25 mercados fuera de Estados Unidos. Los programas de acceso temprano reembolsado para la obesidad hipotalámica adquirida (HO) en Francia e Italia mostraron un crecimiento sostenido; las autoridades sanitarias francesas renovaron este mes la autorización del programa de acceso temprano, lo que la dirección interpretó como señal del beneficio real para los pacientes. En Japón, la compañía espera publicar los datos de la cohorte de fase 3 japonesa en marzo y anticipa que, tras aproximadamente doce meses de trámites regulatorios y de acceso al mercado, podría producirse un lanzamiento comercial en ese país. Rhythm estima una prevalencia de entre 5.000 y 8.000 pacientes con HO adquirida en Japón.

La gran apuesta de 2026: la HO y el pipeline de próxima generación

El catalizador más inmediato es la fecha PDUFA del 20 de marzo de 2026 para la indicación de HO adquirida en Estados Unidos, con una prevalencia estimada de 10.000 pacientes en el país. La compañía amplió su fuerza de ventas de 16 a 42 representantes y ha mantenido contacto con médicos que atienden a más de 2.000 pacientes diagnosticados o con sospecha de HO. La dirección espera que las actualizaciones de cobertura aseguradora se produzcan entre tres y nueve meses tras una eventual aprobación, y confía en que la experiencia previa con la indicación de síndrome de Bardet-Biedl (BBS) facilite las negociaciones con los pagadores.

En cuanto al pipeline, la reunión de fin de fase 2 con la FDA para bivamelagon en HO fue calificada por el consejero delegado como "altamente constructiva". La agencia confirmó que el compuesto está listo para fase 3, aunque exigirá un ensayo aleatorizado doble ciego de doce meses completos y una muestra de pacientes cercana a los 142 del estudio de setmelanotide, descartando el diseño más corto que la compañía esperaba negociar. La dosis objetivo en fase 3 será de 600 mg. La dirección espera iniciar ese estudio antes de finales de 2026 y planea realizarlo principalmente en países donde setmelanotide no esté disponible para HO adquirida, con el fin de facilitar el reclutamiento. El programa de formulación semanal RM-718 sigue en marcha y se prevén datos iniciales a tres meses a mediados de año.

El presupuesto de gastos operativos no GAAP para 2026 se sitúa entre 385 y 415 millones de dólares, un aumento de aproximadamente el 35% respecto a 2025. Los tres motores principales del incremento son el desarrollo de formulaciones y suministro clínico de bivamelagon y RM-718, las operaciones comerciales en EE. UU. para el lanzamiento en HO, y la construcción de la filial japonesa.

Lo que preocupó a los analistas

En el turno de preguntas, los analistas indagaron en varios frentes. Sobre la posible ralentización de ventas en el primer trimestre, el director financiero reconoció el efecto del inventario acumulado pero no ofreció orientación cuantitativa. Varios analistas preguntaron por el diseño del ensayo de fase 3 de bivamelagon: la dirección confirmó que seguirá de cerca el modelo del estudio de setmelanotide, con 600 mg como dosis objetivo, y señaló que RM-718 probablemente enfrentará los mismos requisitos regulatorios. Respecto al estudio EMANATE en genética, la dirección reiteró que las subpoblaciones con mayor probabilidad de éxito son POMC y SH2B1, y que los resultados se espera comunicar antes de finales de marzo. Sobre el síndrome de Prader-Willi, Meeker dejó abierta la decisión de si avanzar en fase 3 con setmelanotide o directamente con RM-718, dependiendo de los plazos relativos de cada programa. En ningún momento se comentaron detalles concretos del etiquetado preliminar recibido de la FDA para la indicación de HO.