Qué dijo la dirección de Rhythm Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q3 2025

Trimestre sólido mientras se acerca la decisión del regulador en EE. UU.

Rhythm Pharmaceuticals registró ingresos globales de 51,3 millones de dólares en el tercer trimestre de 2025, un incremento secuencial del 6% respecto a los 48,5 millones del segundo trimestre. El número de pacientes con terapia reembolsada creció un 10% a escala global durante el período. El 74% de los ingresos —38,2 millones— provino de Estados Unidos, donde el volumen de pacientes reembolsados subió en un porcentaje de un dígito alto. En el segmento internacional, los ingresos cayeron 3,4 millones de forma secuencial, en parte por un cargo extraordinario de 3,2 millones relacionado con el acuerdo de precio de reembolso alcanzado con el comité económico francés para IMCIVREE en BBS y deficiencias de POMC/LEPR, diferencia entre lo acumulado desde 2022 y el precio final negociado. Sin ese efecto, la demanda internacional también mostró crecimiento, con pacientes reembolsados que aumentaron a un ritmo de doble dígito bajo. La compañía cerró el trimestre con 416,1 millones de dólares en caja, lo que la dirección estima suficiente para al menos 24 meses de operaciones.

Lanzamiento en obesidad hipotalámica adquirida: la fecha clave es el 20 de diciembre

El foco de la llamada fue la inminente decisión de la FDA sobre la solicitud suplementar de NDA para IMCIVREE en obesidad hipotalámica adquirida (HO), con fecha PDUFA del 20 de diciembre de 2025. La compañía espera que, de aprobarse, la indicación se convierta en una oportunidad transformadora dado que estima una prevalencia de 10.000 pacientes en Estados Unidos. El equipo comercial ha identificado alrededor de 5.000 endocrinólogos con al menos un paciente potencial de HO, de los cuales se han priorizado 2.400 como objetivo principal. A través del trabajo de campo, ya se han identificado más de 2.000 pacientes con HO sospechada o diagnosticada. En Europa, la EMA validó la solicitud de extensión de la autorización de comercialización durante el trimestre, y la compañía espera una opinión del CHMP y autorización en el segundo semestre de 2026. Alemania sería el primer mercado europeo en lanzamiento. En cuanto a Japón —donde la prevalencia estimada es de 5.000 a 8.000 pacientes, dos o tres veces mayor per cápita que en Europa o EE. UU.— Rhythm ya cuenta con 14 empleados locales y espera publicar datos de la cohorte japonesa del ensayo de fase III en el primer trimestre de 2026, con miras a lanzamientos potenciales en 2027. También se mencionó el primer paciente comercial conseguido en Argentina a través de ventas nominales, un hito relevante para la región.

Preguntas de los analistas: ramp de lanzamiento, Prader-Willi y márgenes

Los analistas exploraron varios frentes de incertidumbre. Sobre la curva de lanzamiento en HO, la dirección advirtió que los pacientes están más dispersos entre endocrinólogos comunitarios que concentrados en centros especializados —a diferencia de BBS—, lo que podría moderar el ritmo inicial de adopción. En cuanto al gross-to-net, la compañía señaló que dependerá en gran medida de la proporción de pacientes cubiertos por Medicaid frente a seguros comerciales, patrón similar al de BBS, donde la mezcla ha sido aproximadamente 50/50 entre Medicare y comercial. Sobre el reembolso, la dirección destacó como ventaja que los pagadores ya conocen el fármaco y solo deben aprender una nueva indicación. Respecto al síndrome de Prader-Willi, la compañía reiteró que publicará datos preliminares antes del período navideño, pero no comprometió una decisión de avanzar a fase III en ese mismo momento, dejando abierta la posibilidad de esperar el conjunto completo de datos. Los analistas también preguntaron sobre el diseño del ensayo de fase III de bivamelagon en HO: la dirección anticipó un ensayo aleatorizado doble ciego con cambio porcentual en el IMC como objetivo primario, e indicó que la reunión post-fase II con la FDA se espera para el primer trimestre de 2026.