Qué dijo la dirección de Relmada Therapeutics, Inc. en la llamada del Q4 2025

Un trimestre de reposicionamiento: del CNS al oncológico

Relmada Therapeutics cerró el cuarto trimestre de 2025 en plena transformación estratégica. La compañía, que hasta hace poco centraba sus esfuerzos en el sistema nervioso central con REL-1017, se ha reorientado hacia la oncología urológica con NDV-01, una formulación de liberación sostenida de gemcitabina y docetaxel administrada directamente en la vejiga. La pérdida neta del trimestre fue de 19,9 millones de dólares, frente a 18,7 millones en el mismo período del año anterior. Los gastos de I+D cayeron de 11,0 a 8,1 millones, principalmente porque concluyeron dos ensayos de Fase III del antiguo candidato REL-1017, aunque ese ahorro fue parcialmente compensado por los costes iniciales del programa NDV-01. Los gastos generales y administrativos subieron de 8,1 a 12,3 millones, impulsados por mayores costes de compensación. La compañía cerró 2025 con una caja de 93 millones de dólares y, en marzo de 2026, anunció una financiación privada de 160 millones que, según sus previsiones, le da autonomía hasta 2029.

NDV-01 y los datos que impulsan el giro

El elemento central de la llamada fue la presentación de los datos de seguimiento a 12 meses del ensayo de Fase II de NDV-01 en cáncer de vejiga no músculo-invasivo (NMIBC). La compañía reportó una tasa de respuesta completa del 76% a los 12 meses en la población general del estudio, y del 80% en el subgrupo de pacientes sin respuesta a BCG, considerado el segmento de mayor dificultad terapéutica. Ningún paciente progresó a enfermedad músculo-invasiva, ninguno fue sometido a cistectomía radical y no se registraron eventos adversos de grado 3 o superior relacionados con el tratamiento. La dirección destacó además que el fármaco se administra en consulta en menos de cinco minutos, argumento que presentó como ventaja diferencial frente a competidores. La FDA ha acordado con la compañía dos vías de registro independientes dentro del programa RESCUE: una en pacientes de riesgo intermedio como terapia adyuvante tras cirugía TURBT, y otra en segunda línea para pacientes sin respuesta a BCG.

Lo que viene: Fase III y cipranolona

Relmada espera iniciar el programa de Fase III RESCUE a mediados de 2026 en aproximadamente 80 centros en Norteamérica. La compañía prevé reportar datos iniciales de respuesta a tres meses del estudio en la población BCG-no respondedora antes de que finalice 2026. En paralelo, la compañía prepara un ensayo de prueba de concepto de Fase II para cipranolona en el síndrome de Prader-Willi, también previsto para mediados de año. Cipranolona actúa sobre la vía del neurotransmisor GABA y ya había mostrado prueba de concepto en síndrome de Tourette.

Turno de preguntas: competencia, líneas de tratamiento y criterios de la FDA

Los analistas centraron sus preguntas en tres frentes. Primero, la congestión del espacio NMIBC: el CMO admitió que el segmento de alto riesgo y BCG-no respondedor está concurrido, pero argumentó que NDV-01 entra como segunda línea en un nicho donde no hay fármacos aprobados ni estudios pivotales en curso para esa indicación específica. Segundo, hubo preocupación por si los pacientes del ensayo de segunda línea podrían ser, en la práctica, pacientes de tercera o cuarta línea. La dirección respondió que el protocolo limita a dos el número de líneas previas y que se realizará una revisión de seguridad a los tres meses sobre los primeros 15 pacientes, distinguiendo entre quienes recibieron una o dos líneas anteriores. Tercero, sobre los criterios de la FDA para la presentación del NDA, el CMO señaló que el regulador no ha fijado un umbral de respuesta ni un período mínimo de seguimiento, sino que pidió ver «la totalidad de los datos» incluyendo algún nivel de durabilidad de la respuesta.