Qué dijo la dirección de REGENXBIO Inc. en la llamada del Q1 2026

Datos pivotales de RGX-202: el ensayo cumple su objetivo primario

REGENXBIO presentó el 14 de mayo de 2026 los datos principales de la fase III de AFFINITY DUCHENNE, su ensayo pivotal de RGX-202, una terapia génica en investigación para la distrofia muscular de Duchenne. El estudio cumplió el criterio de valoración primario con alta significancia estadística: el 93 % de los pacientes (28 de 30) superó el umbral de expresión de microdistrofina del 10 % a las 12 semanas. El promedio de expresión fue del 71,1 % en todos los pacientes y del 41,6 % en los mayores de 8 años, cifra que la compañía describe como la más alta reportada para ese grupo de edad en cualquier programa de terapia génica. En materia de seguridad, se registraron dos efectos adversos graves relacionados con el tratamiento —un caso de miocarditis subaguda y uno de daño hepático asintomático— ambos resueltos sin secuelas. La dirección calificó el perfil de seguridad como un diferenciador frente a terapias aprobadas que presentan una tasa de daño hepático reconocida del 40 %.

El hallazgo que la dirección destacó como inédito en el campo es la correlación estadísticamente significativa —con coeficiente superior a 0,9— entre la expresión de microdistrofina y la mejoría funcional medida por la escala NSAA. Los datos funcionales intermedios a 12 meses, disponibles para 9 pacientes de 4 años o más, mostraron mejoría en las cuatro medidas funcionales frente a controles externos. Los médicos del panel señalaron que los resultados en pacientes de 8 años o más son especialmente relevantes porque ese grupo se encuentra en fase de deterioro esperado.

Perspectivas: aprobación acelerada en 2027 y diálogo pendiente con la FDA

La compañía espera presentar una solicitud de aprobación biológica (BLA) a comienzos de 2027 bajo la vía de aprobación acelerada, con la ambición de obtener la aprobación ese mismo año. El presidente y CEO Curran Simpson indicó que para la fecha de presentación se dispondrá de datos de seguridad de aproximadamente 50 pacientes y de datos funcionales a 12 meses de entre 15 y 20 pacientes de 4 años o más. La compañía también anticipó que en el segundo trimestre de 2026 se dosificará al primer paciente en el ensayo de fase IIb de retinopatía diabética, lo que activaría un pago de hito de 100 millones de dólares por parte de su socio AbbVie. Adicionalmente, informó que la retención clínica parcial sobre RGX-121 para el síndrome de Hunter ha sido completamente levantada.

El diálogo con la FDA sobre la vía regulatoria es el principal interrogante abierto. La dirección reconoció que el organismo ha sugerido en términos generales la realización de un ensayo controlado aleatorizado (RCT), pero argumentó que el efecto observado supera con creces cualquier sesgo introducido por el uso de controles externos. Simpson señaló que un RCT como requisito previo a la aprobación implicaría esperar hasta 2030, un escenario que describió como "insostenible para la comunidad". La compañía planea reunirse con la FDA en el segundo semestre de 2026 ya con los datos sobre la mesa.

Turno de preguntas: la vía regulatoria y el perfil de seguridad, bajo escrutinio

Los analistas concentraron sus preguntas en tres áreas. Primero, la calificación del evento hepático como efecto adverso grave: el equipo explicó que la decisión de hospitalizar al paciente respondió a razones administrativas —la imposibilidad de usar el centro de infusión ambulatorio un viernes— y no a la gravedad clínica, ya que el paciente estuvo siempre asintomático. Segundo, el camino regulatorio: varios analistas preguntaron si la FDA ha exigido formalmente un RCT. Simpson matizó que las reuniones previas no contaban con los datos actuales y que la conversación sustantiva con la agencia aún está por producirse. Tercero, el tamaño de la muestra funcional: con solo 9 pacientes en el análisis de 12 meses, algunos analistas cuestionaron la representatividad; el CMO Steve Pakola respondió que la demografía de esos 9 pacientes coincide con la del conjunto total de 31, lo que otorga confianza en la replicabilidad de los resultados.