Qué dijo la dirección de REGENXBIO Inc. en la llamada del Q4 2025

Un trimestre de transición hacia la fase comercial

REGENXBIO cerró 2025 con una posición de caja de 241 millones de dólares, prácticamente sin variación respecto a los 245 millones de cierre de 2024, tras absorber gastos de I+D de 228 millones de dólares —frente a 209 millones en 2024— dedicados principalmente a la ejecución de ensayos pivotales y a la fabricación de sus dos activos más avanzados: RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne y Cirovec para enfermedades de la retina. Los ingresos totales del año ascendieron a 170 millones de dólares, impulsados por el pago inicial de Nippon Shinyaku y por las regalías de Zolgensma y Evrysdi incluidas en el acuerdo de monetización con HealthCare Royalty Partners. La compañía estima que su liquidez actual financia operaciones hasta principios de 2027, plazo que podría extenderse con el hito de 100 millones de dólares que AbbVie abonaría al dosificar al primer paciente en el estudio NAVIGATE para retinopatía diabética.

El programa de Duchenne es el catalizador más inmediato. La inscripción del ensayo pivotal AFFINITY DUCHENNE se completó en octubre de 2025, y la dirección espera presentar datos preliminares (topline) del estudio a principios del segundo trimestre de 2026. Los datos de fase 1/2 a 18 meses mostraron una mejora media de 7,4 puntos en la escala NSAA frente al modelo CTAP de historia natural, en pacientes de 8 años o más, un grupo de edad en el que habitualmente se espera deterioro funcional. La compañía señaló que no se han registrado eventos adversos graves, ni lesión hepática ni trombocitopenia en los 13 pacientes tratados en fase 1/2, y atribuye este perfil a la pureza del producto —más del 80% de cápsidas llenas— y al régimen profiláctico de inmunosupresión.

Lo que viene: BLA de Duchenne, datos de AMD húmeda y arranque de NAVIGATE

Para el segundo semestre de 2026, la compañía tiene prevista una reunión previa a la solicitud de BLA con la FDA, con el objetivo de presentar esa solicitud bajo la vía de aprobación acelerada. La dirección indicó que, en el momento de esa reunión, la mayoría de los pacientes pivotales contarán con 12 meses de datos funcionales. En cuanto al programa ocular, los datos topline de los estudios ATMOSPHERE y ASCENT para AMD húmeda subretiniana se esperan en el cuarto trimestre de 2026, y el ensayo NAVIGATE en retinopatía diabética —una patología que la dirección describió como "prioridad de salud pública global" y causa principal de pérdida de visión en población en edad laboral— iniciará la dosificación en pacientes el próximo trimestre. El programa avanzará con la dosis nivel 3, que en fase 2 mostró una reducción superior al 70% en complicaciones que amenazan la visión frente a datos históricos de control, y sin ningún caso de inflamación intraocular con esteroides tópicos de corta duración.

En el frente negativo, dos semanas antes de la llamada la FDA emitió una carta de respuesta completa (CRL) para RGX-121 en síndrome de Hunter, y posteriormente impuso retenciones clínicas a RGX-111 y RGX-121. La compañía considera que los requerimientos para levantar esas retenciones son abordables. Además, el análisis independiente del tumor en un paciente del estudio RGX-111 confirmó una integración del vector AAV asociada a la sobreexpresión del proto-oncogén PLAG1, aunque la dirección subrayó que el paciente presenta un desarrollo neurocognitivo por encima de la media, lo que indica que la enfermedad subyacente de MPS I fue mitigada.

Turno de preguntas: FDA, biomaradores y el peso del precedente

Los analistas centraron sus preguntas en tres ejes. Primero, la viabilidad de la vía de aprobación acelerada para RGX-202 en el contexto regulatorio actual: la dirección reconoció que las interacciones clave con la FDA sobre el diseño del estudio pivotal se produjeron en 2024, bajo la dirección anterior de CBER, aunque afirmó que el equipo de revisión permanece en gran medida intacto. Segundo, varios analistas presionaron para entender en qué medida la CRL de RGX-121 —que cuestionó el biomarcador D2S6 como sustituto válido— podría anticipar problemas para RGX-202: la dirección argumentó que la situación difiere porque en Duchenne se dispone de datos funcionales mucho más extensos que respaldan el biomarcador. Tercero, la cuestión de la seguridad oncológica tras el caso de integración de AAV en MPS I generó preguntas sobre medidas de mitigación; el equipo médico respondió que vigilancia periódica mediante resonancia magnética y divulgación completa en el consentimiento informado son las herramientas previstas, y que los clínicos consultados no han modificado su valoración favorable de la relación beneficio-riesgo. La compañía esquivó dar una cifra concreta de pacientes con elevaciones de ALT/AST, limitándose a señalar cero casos de lesión hepática en los 13 pacientes de fase 1/2.