Qué dijo la dirección de REGENXBIO Inc. en la llamada del Q3 2025

Un trimestre de hitos operativos antes de decisiones regulatorias clave

REGENXBIO cerró el tercer trimestre de 2025 con ingresos de 30 millones de dólares, frente a 24 millones en el mismo período del año anterior, impulsados principalmente por servicios de desarrollo bajo la alianza con Nippon Shinyaku. La compañía terminó el trimestre con 302 millones de dólares en caja, frente a 245 millones al cierre de 2024; el incremento refleja el pago inicial de 110 millones de Nippon Shinyaku y 145 millones obtenidos mediante una monetización de regalías con Healthcare Royalty Partners. La dirección estima que ese saldo financia operaciones hasta comienzos de 2027, sin considerar fuentes de liquidez no dilutivas adicionales.

El hecho más destacado del trimestre fue el cierre anticipado del reclutamiento en el ensayo pivotal AFFINITY DUCHENNE para RGX-202, su terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne. La compañía espera presentar datos preliminares del estudio a comienzos del segundo trimestre de 2026 y someter una solicitud de aprobación biológica (BLA) a mediados de ese mismo año, bajo la vía de aprobación acelerada. Para RGX-121, dirigido al síndrome de Hunter (MPS II), la FDA fijó la fecha PDUFA el 8 de febrero de 2026; las inspecciones de instalaciones de fabricación y sitios clínicos concluyeron sin observaciones, lo que la dirección calificó como un logro poco frecuente.

Lo que viene: Duchenne, MPS II y AMD húmeda en el horizonte

En el frente de la retina, REGENXBIO y su socio AbbVie completaron el reclutamiento en los dos estudios globales de Fase III para AMD húmeda con sura-vec administrado por vía subretiniana, con más de 1.200 pacientes en 200 centros. La compañía espera datos preliminares en el cuarto trimestre de 2026. La dirección subrayó que REGENXBIO fabrica todo el suministro clínico y futuro suministro comercial de sura-vec en su propio centro de Rockville, que opera con un biorreactor de 2.000 litros, el más grande conocido en terapia génica. Para RGX-202, la compañía estima una capacidad de hasta 2.500 dosis anuales y ya produjo los primeros lotes destinados a uso comercial. La dirección también señaló que explora activamente una expansión internacional del programa de Duchenne, comenzando por Europa.

Turno de preguntas: controles externos, regulación y financiación

Los analistas presionaron sobre el uso de controles históricos externos ante la FDA, en el contexto de decisiones recientes sobre otras terapias génicas para Duchenne. La dirección argumentó que sus datos muestran una diferencia significativa respecto a la historia natural, no una mera estabilización, y que el perfil de seguridad —sin lesión hepática ni trombocitopenia en Fase I/II— contrasta con hasta un 40% de lesión hepática reportado en el producto actualmente aprobado. En cuanto a la caja, el director financiero indicó que si se incluye la venta anticipada del vale de revisión prioritaria (PRV) por RGX-121 y el hito de 100 millones de dólares asociado al primer paciente en el programa de retinopatía diabética, la pista de liquidez podría extenderse hasta 2028. Sobre precios de RGX-121, la dirección aclaró que la decisión corresponde a Nippon Shinyaku, y para RGX-202 la consideró prematura. Las preguntas sobre la regulación europea pusieron de manifiesto que la EMA sigue exigiendo habitualmente brazos de control con placebo, algo que la compañía reconoció como un obstáculo pendiente de resolver mediante negociaciones directas.