Qué dijo la dirección de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en la llamada del Q2 2026

Trimestre récord y dos aprobaciones inminentes

Ultragenyx registró en el segundo trimestre de 2026 los ingresos trimestrales más altos de su historia, con un total de 214 millones de dólares. Crysvita aportó 156 millones, DOJOLVI 27 millones, Evkeeza 21 millones —un crecimiento del 50 % frente al mismo trimestre de 2025— y MEPSEVII 10 millones. La pérdida neta fue de 92 millones de dólares, equivalente a 0,90 dólares por acción. Al cierre del trimestre, la compañía contaba con 436 millones en efectivo y valores negociables. La dirección reafirmó la guía de ingresos para el año completo y mantuvo sin cambios la previsión de gastos operativos combinados de I+D y SG&A.

El crecimiento comercial tuvo un componente hispanoamericano relevante: en América Latina, aproximadamente 50 pacientes iniciaron terapia comercial con Crysvita durante el trimestre, elevando el total regional a 1.000 pacientes. Brasil y Argentina contribuyeron al dinamismo de los pedidos. En Turquía, más de 100 pacientes reciben Crysvita a través del programa de uso nominado. DOJOLVI, por su parte, inició su despliegue en Japón tras su inclusión en la lista de precios del seguro nacional de salud.

Lo que viene: dos PDUFA y un ensayo pivotal

El segundo semestre de 2026 concentra tres catalizadores de primer orden. El 23 de agosto vence el plazo PDUFA para DTX-401, terapia génica para la enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa), una condición en la que los pacientes deben ingerir fécula de maíz cada pocas horas para evitar caídas de glucosa potencialmente mortales. El 19 de septiembre es el PDUFA para UX-111, dirigido al síndrome de Sanfilippo tipo A, una enfermedad neurodegenerativa pediátrica sin tratamiento aprobado hasta ahora. Para ambos programas, la compañía espera obtener vales de revisión prioritaria (PRV) que planea monetizar para reforzar su balance sin dilución. En cuanto a GTX-102 para el síndrome de Angelman, el último paciente del estudio fase III ASPIRE completó su visita de 48 semanas; la compañía espera publicar datos preliminares en septiembre u octubre. La dirección describió este semestre como «el período más significativo en la historia de la compañía» y reiteró su objetivo de alcanzar la rentabilidad en 2027.

Turno de preguntas: Angelman acapara la atención

Los analistas concentraron la mayoría de sus preguntas en GTX-102. La dirección explicó que el diseño estadístico del estudio ASPIRE divide el alfa primario entre la puntuación cognitiva Bayley-4 —que recibe el 80 %— y el Índice de Respondedor Multidominio (MDRI) —con el 20 %—, y que basta con que uno de los dos alcance su umbral de significancia para considerar el estudio exitoso, con respaldo de la FDA. Ante la pregunta sobre el riesgo de efecto placebo, Emil Kakkis señaló que la escala Bayley históricamente muestra variaciones de un punto o menos en el brazo control, y que el MDRI exige cambios clínicamente significativos en cada dominio para puntuar, lo que actúa como filtro natural.

Sobre setrusumab para osteogénesis imperfecta, la dirección admitió que ni la FDA ni la MHRA han aceptado la densidad mineral ósea como criterio primario de aprobación, y que ambas agencias requieren datos adicionales sobre fracturas. El MHRA considera necesario un nuevo estudio aleatorizado; la FDA se mostró abierta a enfoques alternativos de análisis de fracturas, pero las conversaciones para definir exactamente qué datos adicionales se necesitan siguen en curso. Ante la pregunta directa de si el paquete actual de COSMIC y ORBIT es suficiente para presentar una solicitud, la dirección no ofreció una respuesta afirmativa. Sobre los planes de financiación, Howard Horn descartó ampliaciones de capital y señaló la monetización de los PRV como principal palanca para fortalecer el balance.