Qué dijo la dirección de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en la llamada del Q1 2026

Un trimestre de transición con la mirada puesta en los catalizadores del segundo semestre

Ultragenyx registró ingresos totales de 136 millones de dólares en el primer trimestre de 2026, impulsados principalmente por Crysvita (93 millones), mientras que Evkeeza creció un 64 % respecto al mismo período del año anterior. La dirección reconoció que los resultados de Crysvita reflejan los patrones de pedidos habituales de inicio de año y no una debilidad en la demanda subyacente. La compañía reafirmó su guía de ingresos para 2026, que se sitúa entre 730 y 760 millones de dólares, excluyendo cualquier aportación de nuevos lanzamientos. La pérdida neta del trimestre fue de 185 millones de dólares, o 1,84 dólares por acción, influida en parte por 30 millones en gastos de reestructuración y 38 millones relacionados con actividades de fabricación de UX143.

América Latina y la variabilidad de Brasil: el ángulo que importa a los mercados hispanos

En América Latina, aproximadamente 30 nuevos pacientes iniciaron terapia comercial con Crysvita solo en el primer trimestre, elevando el total de pacientes en la región a más de 950. Sin embargo, la dirección advirtió que los pedidos masivos del Ministerio de Salud de Brasil generan variabilidad trimestral y que esta situación no se normalizará hasta 2027. La guía de Crysvita para todo el año (entre 500 y 520 millones) ya incorpora ese efecto. Dojolvi, por su parte, avanza hacia su lanzamiento completo en Japón este trimestre, tras recibir aprobación condicional el año pasado.

Lo que viene: dos terapias génicas y los datos de fase 3 en Angelman

La compañía espera las fechas PDUFA de DTX401 (23 de agosto) y UX111 (19 de septiembre) para dos terapias génicas destinadas a enfermedades sin ninguna alternativa modificadora disponible. La dirección informó que la fabricación está en marcha, el inventario se está acumulando y los equipos comerciales están preparando los lanzamientos de forma conjunta, dado que los centros de tratamiento calificados coinciden en gran medida para ambos productos. Adicionalmente, la compañía espera divulgar los datos principales de la fase 3 del estudio Aspire, que evalúa GTX-102 en el síndrome de Angelman, en la segunda mitad de 2026, con los primeros pacientes enrolados ya en la extensión de etiqueta abierta.

Las preguntas difíciles en el turno de analistas

Los analistas presionaron en varios frentes. Primero, sobre la consistencia de los endpoints en Aspire: la dirección respondió que la estratificación por edad y puntuación cognitiva basal protege contra desequilibrios, y que limitar el estudio a pacientes con deleción completa reduce la variabilidad. Segundo, sobre el escenario en que el Bayley-4 cognitivo falle pero el índice multidominios (MDRI) sí alcance significación estadística: el consejero delegado fue explícito en que ese resultado seguiría considerándose un estudio positivo, ya que ambos endpoints se evalúan en paralelo y no de forma jerárquica. Tercero, sobre la sostenibilidad de la rentabilidad en 2027: el director financiero indicó que los modelos incorporan dos vales de revisión prioritaria (PRV) valorados en poco más de 100 millones de dólares cada uno, y que un eventual PRV de GTX-102 sería adicional. Cuarto, los analistas preguntaron sobre las tasas de discontinuación en la fase 1/2: la dirección aclaró que todas las salidas obedecieron a la carga logística de participar en el ensayo y no a problemas de seguridad.