Qué dijo la dirección de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en la llamada del Q4 2025

Un año de crecimiento con sombra regulatoria

Ultragenyx cerró 2025 con ingresos totales de 673 millones de dólares, un crecimiento del 20% frente a 2024 que superó el límite superior de su propia guía. El motor principal fue Crysvita, que aportó 481 millones, de los cuales 177 millones procedieron de Latinoamérica y Turquía, con Brasil y Argentina como mercados ancla y una reimbursación en crecimiento en México y Colombia. Evkeeza fue el producto de mayor dinamismo relativo, con un avance del 84% hasta 59 millones, impulsado por lanzamientos fuera de Estados Unidos. La pérdida neta del ejercicio fue de 575 millones de dólares, o 5,83 dólares por acción, con gastos combinados de I+D y SG&A que superaron los 1.100 millones. La compañía cerró el año con 738 millones en caja y equivalentes.

El trimestre estuvo marcado, sin embargo, por un nuevo revés regulatorio: la FDA emitió una carta de respuesta completa (CRL) a la resubmisión de la solicitud de aprobación biológica (BLA) de UX111 para el síndrome de Sanfilippo tipo A. Según la dirección, la agencia no cuestionó las respuestas de fondo a los puntos de la CRL anterior, sino que exigió la documentación de respaldo —procedimientos operativos estándar, registros de seguimiento— que normalmente se presenta durante la inspección de planta. Ultragenyx anunció que trabaja con urgencia para preparar ese volumen de documentación y resubmitir cuanto antes.

Lo que viene: lanzamientos, recortes y el pivote de Angelman

La compañía espera ingresos de entre 730 y 760 millones de dólares en 2026, sin incluir posibles ventas de productos nuevos, lo que representaría un crecimiento del 8% al 13%. La guía de Crysvita, entre 500 y 520 millones, recoge un crecimiento subyacente global que la dirección anticipa parcialmente compensado por el patrón irregular de pedidos del Ministerio de Salud de Brasil, que la compañía espera que se normalice en 2027. Para ese mismo año, Ultragenyx espera alcanzar la rentabilidad, apoyada en una reducción de gastos combinados de I+D y SG&A de al menos el 15% respecto a 2025 —equivalente a unos 280 millones menos solo en I+D— y en la monetización de dos vales de revisión prioritaria (PRV) que podrían generarse con la aprobación de UX111 y DTX401. La compañía modela esos vales en algo superior a 100 millones de dólares cada uno, aunque reconoció que el mercado reciente ha cotizado cifras cercanas a 200 millones.

En paralelo, Ultragenyx anunció una reestructuración estratégica con una reducción del 10% de su plantilla, unos 130 empleados, para concentrar recursos en los programas de mayor impacto. Los gastos combinados de 2026 se mantendrán planos o bajarán ligeramente frente a 2025, absorbiendo los costes de indemnización y las inversiones de prelanzamiento de UX111 y DTX401. El hito clínico más esperado del año es la lectura de datos de fase III del estudio Aspire de GTX-102 para el síndrome de Angelman, prevista para la segunda mitad de 2026.

Turno de preguntas: Angelman, regulación y el camino a la rentabilidad

Los analistas concentraron sus preguntas en tres frentes. Primero, la elección del criterio de valoración principal en el estudio de Angelman: cognición Bayley-4 frente a la comunicación expresiva que usa Ionis. La dirección argumentó que la cognición es un marcador más objetivo, menos susceptible al efecto placebo y condición necesaria para el lenguaje, y subrayó que el estudio también incluye un índice de respuesta multidominio con poder estadístico asignado. Segundo, el camino a la rentabilidad en 2027 con un consumo de caja de 466 millones en 2025: la dirección remitió a la reducción de gastos de fase III que concluyen, a la capitalización de costes de fabricación post-aprobación y a los PRV, pero reconoció que el plan requiere dos aprobaciones. Tercero, el entorno regulatorio más amplio: ante la CRL recibida por REGENXBIO por su programa de terapia génica, varios analistas preguntaron si la FDA ha elevado el listón para enfermedades ultrarraras basadas en biomarcadores. Kakkis defendió los datos de sulfato de heparano como medida directa de actividad de la enfermedad y advirtió que la agencia debe trasladar a la práctica sus declaraciones públicas de apoyo a los tratamientos para enfermedades raras.