Qué dijo la dirección de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en la llamada del Q3 2025

Un trimestre de transición hacia los datos clave

Ultragenyx cerró el tercer trimestre de 2025 con ingresos totales de 160 millones de dólares, un crecimiento del 15% respecto al mismo período del año anterior. Los cuatro productos comercializados —Crysvita, Dojolvi, Evkeeza y Mepsevii— aportaron de forma combinada y la compañía reafirmó su guía de ingresos anuales de entre 640 y 670 millones de dólares, lo que representaría un crecimiento de entre el 14% y el 20% frente a 2024. La pérdida neta del trimestre fue de 180 millones de dólares, o 1,81 dólares por acción. Al cierre del período, la caja disponible era de 447 millones, cifra que la dirección señaló que ha quedado reforzada con los 400 millones adicionales obtenidos tras el acuerdo anunciado el mismo día de la llamada.

El hecho más destacado de la jornada fue la captación de 400 millones de dólares en financiación no dilutiva mediante la venta de una porción adicional de las regalías de Crysvita en Estados Unidos y Canadá a OMERS. La operación incluye un período de gracia en los pagos hasta enero de 2028, lo que la dirección presentó como un instrumento diseñado para proteger la liquidez mientras se esperan los datos pivotales de osteogénesis imperfecta y síndrome de Angelman. La compañía espera alcanzar rentabilidad GAAP en 2027.

América Latina y los mercados emergentes, con peso creciente

El ángulo geográfico es relevante para los inversores hispanos: Crysvita en América Latina y Turquía aportó 47 millones de dólares en el trimestre, frente a los 57 millones procedentes de Norteamérica. El equipo comercial en la región generó 50 nuevos formularios de inicio en el trimestre, llevando el total de pacientes en terapia reembolsada en América Latina a aproximadamente 875. Para Dojolvi en la región EMEA, la mayoría de la demanda por ventas de paciente nombrado proviene de Francia, aunque se registra interés creciente en Kuwait, Arabia Saudita y Grecia. Evkeeza cuenta ya con aproximadamente 310 pacientes en 17 países. La dirección reconoció que se espera variabilidad trimestral en los ingresos europeos dada la naturaleza de las negociaciones país por país.

Lo que viene: datos de osteogénesis imperfecta y presentaciones regulatorias

Los catalizadores más cercanos son los datos de los estudios Orbit y Cosmic para setrusumab (UX143) en osteogénesis imperfecta, que la compañía espera publicar en diciembre de 2025 o enero de 2026. Ambos estudios completaron las visitas finales de sus pacientes. La compañía también espera completar la presentación escalonada del BLA de DTX401 para la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia en diciembre, y reenviar el BLA de UX111 para el síndrome de Sanfilippo a principios de 2026. Para GTX-102 en síndrome de Angelman, el estudio pivotal Aspire, con 129 pacientes, completó el reclutamiento y se espera que arroje datos en el segundo semestre de 2026.

Turno de preguntas: las dudas de los analistas

Los analistas centraron sus preguntas en tres áreas. Primero, los escenarios ante los datos de OI: la dirección indicó que si uno de los dos estudios fallara, esperaría poder avanzar igualmente hacia la aprobación, apoyándose en los datos de densidad mineral ósea y en el hecho de que en Estados Unidos no existe el requisito de demostrar superioridad frente a un tratamiento existente. Segundo, sobre la sostenibilidad financiera: la dirección explicó que el camino a la rentabilidad en 2027 incorpora el crecimiento orgánico de los productos actuales, el lanzamiento de hasta cuatro nuevos programas y la monetización de tres vales de revisión prioritaria (PRV). Tercero, varios analistas preguntaron por la estructura del acuerdo con OMERS y la proximidad al límite del acuerdo anterior de 2022; el CFO confirmó que no pueden revelar el nivel de avance hacia ese techo, pero ofreció un esquema detallado en el dossier corporativo de la compañía.