Qué dijo la dirección de uniQure N.V. en la llamada del Q2 2026

Un trimestre de claridad regulatoria para AMT-130

uniQure cerró el segundo trimestre de 2026 con tres avances que la dirección consideró determinantes: la alineación con la FDA para presentar una solicitud de licencia biológica (BLA) bajo la vía de aprobación acelerada para AMT-130 en enfermedad de Huntington, una reunión de presesubmisión exitosa con la MHRA del Reino Unido, y el refuerzo de caja mediante una oferta secundaria que extiende la liquidez hasta 2030. Los ingresos del trimestre ascendieron a 5,8 millones de dólares, frente a 5,3 millones en el mismo período de 2025. Los gastos en investigación y desarrollo bajaron ligeramente a 34 millones de dólares, mientras que los gastos generales y administrativos subieron a 17,4 millones, principalmente por la incorporación de personal comercial contratado en la segunda mitad de 2025 para preparar el lanzamiento de AMT-130.

Sobre el resto de la cartera, los datos preliminares de AMT-260 en epilepsia del lóbulo temporal refractaria mostraron que 3 de 6 pacientes de la cohorte de dosis baja lograron reducciones de entre el 79 % y el 100 % en convulsiones discapacitantes; los otros tres mostraron resultados variables. No se registraron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento ni con el procedimiento quirúrgico. En AMT-191 para la enfermedad de Fabry, los 11 pacientes dosis permanecieron retirados de la terapia de reemplazo enzimático, aunque la dosificación en las cohortes de dosis media y alta continúa suspendida a la espera de acuerdo con la FDA sobre el manejo de elevaciones de enzimas hepáticas grado 3 detectadas en dos pacientes.

Lo que viene: BLA, datos de cuatro años y preparativos comerciales

La compañía espera presentar el BLA ante la FDA en el tercer trimestre de 2026, con los datos de tres años como base primaria, y remitir la solicitud equivalente a la MHRA en el mismo período. También en el tercer trimestre prevé publicar los datos de seguimiento a cuatro años de AMT-130 —con corte al 30 de junio de 2026— en una presentación prevista para septiembre. Ese análisis incluirá 12 pacientes de dosis alta y 12 de dosis baja con cuatro años de seguimiento, más 3 pacientes adicionales de dosis alta con tres años, para un total de 15. La base de historia natural de referencia, Enroll-HD, ha sido actualizada con aproximadamente 6.000 participantes adicionales, sumando cerca de 26.000 en total. La dirección advirtió que se encuentra en un período de silencio sobre esos datos y no hará comentarios adicionales antes de septiembre. En cuanto a Europa, la compañía espera retomar el diálogo con la Agencia Europea de Medicamentos en 2027. El director médico señaló que una aprobación en EE. UU. o el Reino Unido abriría la vía a programas de acceso temprano en Oriente Medio, América Latina y Europa Central y del Este.

Turno de preguntas: el ensayo confirmatorio, el comité asesor y los centros de tratamiento

Los analistas concentraron sus preguntas en tres áreas. La primera fue el diseño y la viabilidad del ensayo confirmatorio que la FDA exige como condición para la aprobación acelerada. La dirección confirmó que el organismo aceptó sustituir el grupo control con procedimiento simulado por un control de atención estándar, con la capacidad funcional total a 36 meses como criterio primario. El tamaño muestral y los detalles de potencia estadística aún están en negociación. La dirección no reveló cifras, pero indicó que la estrategia global —reclutando primero en EE. UU. y luego en países donde el fármaco no esté disponible comercialmente— permitirá completar el estudio en un plazo razonable. La segunda área fue la probabilidad de un comité asesor (AdCom): la dirección respondió que lo considera probable y que lo recibe bien, pero declinó especular sobre su contenido. La tercera fue la capacidad operativa de los centros de tratamiento para el lanzamiento comercial: la directora de estrategia comercial explicó que el proceso varía centro por centro y que la compañía está mapeando los flujos de trabajo institucionales en cada hospital, sin poder ofrecer aún cifras de capacidad anual. Se mencionaron ZOLGENSMA y ELEVIDYS como referencias parciales de lanzamiento, con la advertencia de que ningún análogo es perfecto.