Qué dijo la dirección de uniQure N.V. en la llamada del Q4 2025

El trimestre en contexto: el camino regulatorio se complica

uniQure cerró 2025 con ingresos de 16,1 millones de dólares, frente a los 27,1 millones de 2024, una caída atribuida principalmente a menores ingresos por colaboración y fabricación por contrato, tras la desinversión de sus instalaciones de Lexington en 2024. Los gastos en investigación y desarrollo se mantuvieron relativamente estables en 140,7 millones, aunque el gasto en SG&A creció hasta 65,5 millones, impulsado en parte por los preparativos para la comercialización de AMT-130. La compañía cerró el año con 622,5 millones de dólares en caja, incremento que se explica por una ampliación de capital de aproximadamente 404 millones de dólares. La dirección advirtió que la liquidez actual es suficiente para financiar operaciones hasta la segunda mitad de 2026.

El evento que marcó la llamada, sin embargo, no fue financiero: la FDA comunicó formalmente en las actas de una reunión de Tipo A celebrada el 30 de enero de 2026 que los datos del ensayo de Fase I/II de AMT-130 para la enfermedad de Huntington no son suficientes para respaldar una solicitud de comercialización, y recomendó con firmeza la realización de un estudio de Fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con cirugía simulada (sham). La compañía rechaza esta interpretación y argumenta que en una enfermedad neurodegenerativa de progresión lenta no es posible detectar eficacia en 12 meses, el único período evaluado por la FDA con controles internos.

Lo que viene: diálogo regulatorio y datos a cuatro años

uniQure planea solicitar una reunión de Tipo B con la FDA en el segundo trimestre de 2026 para discutir posibles diseños de un estudio de Fase III, con la esperanza de que la agencia acepte aprovechar la base de datos de historia natural Enroll HD —más de 30.000 participantes— como control externo en lugar de un grupo sometido a cirugía simulada. En paralelo, la compañía actualizará su plan de análisis estadístico para incorporar datos a cuatro años de los doce pacientes del estudio de Fase I/II, con resultados esperados en el tercer trimestre de 2026. La dirección fue explícita al señalar que ese análisis de cuatro años no cambia la posición actual de la FDA, pero considera que reforzará la evidencia de durabilidad del efecto.

En el frente internacional, la compañía reveló que varios reguladores fuera de Estados Unidos se pusieron en contacto de forma no solicitada tras la publicación de los datos a tres años en septiembre de 2025. uniQure ha iniciado conversaciones con la EMA y la MHRA, y evalúa programas de acceso temprano y de pacientes nominados en distintas jurisdicciones. Para AMT-191 en la enfermedad de Fabry, todos los once pacientes del ensayo de Fase I/II han sido retirados con éxito de la terapia enzimática sustitutiva, aunque se han pausado las dosificaciones en los cohortes de dosis media y alta tras confirmarse toxicidad limitante de dosis —elevación de enzimas hepáticas de grado 3— en dos pacientes. La dirección informó que ambos pacientes responden bien a corticosteroides sin pérdida de actividad enzimática.

Turno de preguntas: los analistas presionan sobre la viabilidad y el coste del Fase III

Los analistas centraron sus preguntas en tres ejes: el diseño del estudio de Fase III, la sostenibilidad financiera y las opciones fuera de Estados Unidos. Sobre el coste y la duración del hipotético Fase III, la dirección no ofreció cifras ni plazos, argumentando que cualquier estimación cambiaría tras las conversaciones con la FDA. Ante la pregunta directa de si la compañía estaría dispuesta a avanzar incluso si la FDA insiste en el diseño con cirugía simulada, el consejero delegado respondió que, de resultar factible y contar con el apoyo de la comunidad de pacientes, existe «una obligación moral» de continuar dado el peso de los datos acumulados. También fue cuestionado sobre si la FDA había objetado específicamente la base de datos Enroll HD; la dirección indicó que no detectó críticas directas a esa base, lo que hace aún menos comprensible para ellos el rechazo al uso de controles externos históricos. La estrategia de posibles alianzas o licencias fue descartada como prematura hasta conocer el diseño del estudio y su coste total.