Qué dijo la dirección de PTC Therapeutics, Inc. en la llamada del Q1 2026

Trimestre récord impulsado por el lanzamiento de Sephience

PTC Therapeutics registró en el primer trimestre de 2026 el nivel más alto de ingresos por productos en la historia de la compañía. Los ingresos totales ascendieron a 273 millones de dólares, de los cuales 226 millones correspondieron a ventas netas de productos, un crecimiento del 47 % frente al mismo período del año anterior. Sephience —aprobado para la fenilcetonuria (PKU)— aportó 125 millones de dólares en el trimestre, con un crecimiento del 36 % respecto al cuarto trimestre de 2025. La compañía elevó su previsión de ingresos por productos para el año completo 2026 a un rango de entre 750 y 850 millones de dólares, con ingresos totales esperados de entre 1.080 y 1.180 millones de dólares.

En Estados Unidos, Sephience generó 112 millones de dólares, con más de 1.500 nuevos inicios de tratamiento acumulados al cierre del trimestre y un ritmo sostenido de aproximadamente 140 nuevas prescripciones mensuales. Más del 90 % de los centros de excelencia en PKU del país ya han recetado el producto. La franquicia de distrofia muscular de Duchenne (DMD) contribuyó 81 millones de dólares: Translarna aportó 59 millones —incluido un gran pedido gubernamental puntual— y Emflaza generó 22 millones pese a la competencia de diez genéricos en el mercado. Los ingresos por regalías de Evrysdi sumaron 47 millones de dólares, aunque la dirección recordó que esa cifra no supone entrada de caja para PTC.

Lo que viene: expansión global y avances en la cartera

La compañía espera tener ventas comerciales de Sephience en hasta 30 países al cierre de 2026. Japón arrancó antes de lo previsto —con los primeros pacientes y facturación comercial ya en el primer trimestre— y la dirección informó que el precio fue fijado para los próximos diez años gracias a la exclusividad huérfana, sin posibilidad de referencias cruzadas. En Brasil, tras obtener la aprobación regulatoria, el equipo local trabaja en programas de acceso por paciente nominado mientras se finaliza el precio en la segunda mitad del año. En Europa, los expedientes de evaluación de tecnologías sanitarias están en revisión activa en Francia, Italia, España y otros mercados clave, con negociaciones de precio y reembolso previstas principalmente para el segundo semestre de 2026 y principios de 2027.

En Huntington, votoplam mostró en el análisis interino a 24 meses de la extensión de largo plazo PIVOT-HD una reducción del 52 % en la progresión de la enfermedad frente a una cohorte de historia natural emparejada, con la dosis de 10 mg en pacientes en estadio 2. El ensayo global de fase III INVEST-HD, financiado y liderado por Novartis, ya está reclutando. Para vatiquinona en ataxia de Friedreich, la FDA aceptó un diseño de estudio abierto con control de historia natural usando el registro FACOMS, con aproximadamente 120 participantes de 7 a 21 años y un seguimiento de 24 meses. La compañía espera iniciar ese estudio en los próximos meses. Adicionalmente, la dirección anunció el inicio previsto en el segundo trimestre de un estudio de fase I para PTC612, su inhibidor oral de NLRP3 dirigido a trastornos inflamatorios pulmonares.

Turno de preguntas: lo que presionaron los analistas

Los analistas centraron sus preguntas en la sostenibilidad del ritmo de 140 nuevas prescripciones mensuales en EE. UU., las tasas de abandono —descritas como de "doble dígito bajo" y atribuidas en su mayoría a razones distintas de eficacia o seguridad— y la dinámica de cobertura de pagadores. La dirección indicó que aproximadamente dos tercios de los pacientes están cubiertos por aseguradoras comerciales y un tercio por programas gubernamentales, con muy pocas denegaciones y tiempos de dispensación que se han ido acortando. Los analistas también cuestionaron si existe una bolsa de pacientes pendientes de reembolso; la respuesta fue que el número de pacientes en programas puente o de asistencia es reducido y que la inmensa mayoría ya está en tratamiento comercial.

Sobre la competencia futura en PKU, ante preguntas sobre terapias orales en fase tardía de otros fabricantes, la dirección sostuvo que los prescriptores ven a Sephience como primera línea y que los nuevos agentes serían percibidos como complementarios antes que sustitutos. Respecto a vatiquinona, varios analistas preguntaron por el impacto del uso de Skyclarys —ya comercializado— en la interpretación de los datos de historia natural: la dirección explicó que el protocolo no permitirá el uso concomitante ni el uso previo prolongado de Skyclarys para preservar la comparabilidad con el registro FACOMS. Finalmente, ante preguntas sobre el uso de la posición de caja —1.890 millones de dólares al 31 de marzo—, la dirección no anunció ninguna operación concreta pero señaló que busca oportunidades de desarrollo de negocio que puedan aprovechar su infraestructura comercial global en enfermedades raras.