Qué dijo la dirección de PTC Therapeutics, Inc. en la llamada del Q4 2025

Un trimestre de récord impulsado por el arranque de Sephience

PTC Therapeutics cerró el cuarto trimestre de 2025 con ingresos netos totales de productos y regalías de 263 millones de dólares, y el año completo arrojó 831 millones, por encima de la orientación de entre 750 y 800 millones. El protagonista fue Sephience, el tratamiento oral para fenilcetonuria (PKU) aprobado en 2025 en EE. UU., la Unión Europea, Japón y otros países: generó 92 millones de dólares solo en el cuarto trimestre y 111 millones desde su lanzamiento. La compañía cerró el año con 1.950 millones de dólares en caja, reforzados en parte por la venta del remanente de la regalía de Evrysdi a Royalty Pharma por 240 millones en diciembre.

La dirección destacó métricas de adopción que calificó de inusuales para esta etapa: 946 pacientes en tratamiento comercial al 31 de diciembre, 1.134 formularios de inicio en EE. UU. y prescripciones emitidas por el 80 % de los centros de excelencia para PKU en ese país. La tasa de discontinuación es, según Eric Pauwels, de un solo dígito, y los motivos suelen ser decisiones del paciente, no razones clínicas de seguridad o eficacia.

Lo que viene: expansión geográfica y potencial punto de equilibrio

Para 2026, la compañía espera ingresos por productos de entre 700 y 800 millones de dólares, lo que representaría un crecimiento del 19 % al 36 % frente a 2025 en términos de ingresos por productos. La guía excluye las regalías de Evrysdi, cuya titularidad ya no corresponde a PTC en términos de flujo de caja. La compañía espera tener pacientes comerciales en entre 20 y 30 países al cierre de 2026, y anticipa alcanzar el punto de equilibrio en flujo de caja durante el año, algo que la dirección describió como un hito significativo.

En cuanto a mercados de relevancia para lectores hispanos: Japón recibirá el lanzamiento comercial en el segundo trimestre, con ingresos más significativos esperados en el segundo semestre; la dirección señaló que el mercado japonés cuenta con unos 1.000 pacientes, precios elevados y diez años de exclusividad para medicamentos huérfanos. Brasil recibió la aprobación regulatoria durante la misma semana de la llamada, con más de 5.000 pacientes diagnosticados concentrados en grandes ciudades. PTC indicó que sus equipos locales llevan más de un año preparando el terreno y que los programas de acceso por paciente nombrado están listos para operar. En Europa, Alemania avanza en negociaciones de precio y reembolso bajo el proceso AMNOG, con una evaluación de G-BA ya obtenida.

En el frente de I+D, Novartis iniciará en el primer semestre de 2026 el ensayo de fase III INVEST-HD para votoplam en enfermedad de Huntington, con aproximadamente 770 participantes en más de 30 países. Para vatiquinona en ataxia de Friedreich, la FDA indicó en los actas de una reunión de tipo C que un estudio abierto con un grupo de comparación de historia natural podría respaldar la resubmisión del NDA; PTC espera reunirse con la agencia en el segundo trimestre para alinear el protocolo.

Turno de preguntas: presión sobre márgenes, expansión internacional y pipeline temprano

Los analistas indagaron sobre los descuentos bruto-neto para Sephience: Pierre Gravier confirmó que la compañía espera una horquilla de entre el 15 % y el 25 %, partiendo del extremo inferior al inicio del lanzamiento y moviéndose hacia el superior a medida que avance hacia un estado estable, sin anticipar llegar al techo este año. Dos tercios de los pacientes están cubiertos por aseguradoras comerciales, una proporción que la dirección calificó de inusualmente favorable para el segmento de enfermedades raras.

Varias preguntas versaron sobre la dinámica competitiva: ante la posible aprobación de Palynziq para adolescentes con PKU, la dirección sostuvo que Sephience se perfila como primera línea por su perfil oral, de seguridad y eficacia, frente a las conocidas dificultades de administración y titulación de Palynziq. Sobre la asignación de capital, Pierre Gravier subrayó la disciplina en gastos operativos y dejó abierta la puerta al desarrollo de negocio externo sin detallar objetivos concretos. La dirección no respondió con precisión a las preguntas sobre cuándo y bajo qué condiciones se activaría el análisis intermedio del ensayo INVEST-HD.