Qué dijo la dirección de Ocular Therapeutix, Inc. en la llamada del Q3 2025

Un trimestre de avances clínicos, sin cifras de ventas en el centro del debate

Ocular Therapeutix celebró su llamada de resultados del tercer trimestre de 2025 con el foco puesto casi por completo en el avance de su pipeline clínico, no en ingresos comerciales. La compañía no comercializa aún AXPAXLI (OTX-TKI), su activo principal, por lo que la conversación giró en torno a dos hitos: el progreso del programa SOL en degeneración macular asociada a la edad (DME húmeda) y el lanzamiento del programa HELIOS en retinopatía diabética. La dirección cerró el trimestre con aproximadamente 345 millones de dólares en caja, cifra a la que se suman unos 445 millones de dólares netos captados en una ampliación de capital realizada en octubre, lo que, según la compañía, extiende su horizonte financiero hasta 2028.

Lo que viene: datos de SOL-1 en el primer trimestre de 2026 y el arranque de HELIOS

El ensayo pivotal SOL-1, diseñado bajo acuerdo SPA con la FDA para buscar superioridad frente a una dosis de anti-VEGF en DME húmeda, mantiene su calendario: la compañía espera datos preliminares en el primer trimestre de 2026. El equipo directivo destacó que más del 95 % de los pacientes permanece en el estudio y que más del 95 % de los rescates ha cumplido los criterios preestablecidos del protocolo, cifras que calificaron de excepcionales para ensayos en retina. Paralelamente, SOL-R alcanzó su objetivo de aleatorización de 555 sujetos; la compañía espera datos en la primera mitad de 2027. En cuanto al programa HELIOS, con dos estudios de fase III en retinopatía diabética no proliferativa (HELIOS-2, también bajo SPA con la FDA, y HELIOS-3), la dirección indicó que su inicio es inminente. Ambos estudios utilizarán un criterio de valoración ordinal de dos pasos en la escala DRSS a la semana 52, que la compañía describe como más eficiente estadísticamente que los endpoints binarios tradicionales. La dirección también anunció SOL-X, una extensión abierta a largo plazo de SOL-1 y SOL-R, diseñada para evaluar si iniciar el tratamiento con AXPAXLI de forma temprana protege mejor la visión a largo plazo.

Turno de preguntas: etiqueta del producto, retinopatía diabética y ejecución de los ensayos

Los analistas centraron sus preguntas en tres áreas. Primero, el alcance potencial de la ficha técnica inicial en DME húmeda: el CEO, Pravin Dugel, señaló que la compañía aún no está en negociaciones de etiquetado con la FDA, pero anticipó una etiqueta de superioridad basada en SOL-1, con flexibilidad de dosificación de seis a doce meses según SOL-R. Segundo, varios analistas preguntaron si un programa de retinopatía diabética podría generar una etiqueta que cubra también el edema macular diabético (EMD) sin necesidad de ensayos adicionales. Dugel argumentó que el precedente regulatorio apunta en esa dirección —citando el caso de la atrofia geográfica en su anterior compañía IVERIC Bio— y que los datos de HELIOS-1 mostraron mejora en todos los pacientes con EMD no central con una sola inyección. Tercero, ante la pregunta sobre riesgos del endpoint ordinal en retinopatía diabética, la dirección reiteró su confianza en el diseño y la validación de la FDA mediante el SPA de HELIOS-2. No se plantearon preguntas sobre exposición a mercados o divisas fuera de EE. UU., aunque la dirección mencionó en varias ocasiones que los ensayos se desarrollan con investigadores en todo el mundo y que la estrategia apunta a una expansión global en anticipación de una posible aprobación.