Qué dijo la dirección de Ocugen, Inc. en la llamada del Q4 2025

Un trimestre de transición hacia la fase comercial

Ocugen cerró el cuarto trimestre de 2025 con gastos de investigación y desarrollo de 10,7 millones de dólares —frente a 8,3 millones en el mismo periodo de 2024— y pérdida neta de 0,06 dólares por acción, muy por debajo de los 0,50 dólares registrados un año antes. Para el conjunto del ejercicio, el gasto en I+D ascendió a 39,8 millones de dólares y la pérdida anual fue de 0,23 dólares por acción. La compañía informó que su posición de caja, reforzada por una colocación directa de 22,5 millones de dólares liderada por RTW Investments, extiende su liquidez hasta 2026; si se ejercen en su totalidad los warrants de 30 millones de dólares de la operación anterior con Janus Henderson, la compañía espera que el capital alcance para operar hasta 2027. El hito clínico más destacado del trimestre fue el cierre del reclutamiento en el ensayo pivotal de Fase 3 Limelight para OCU400 en retinosis pigmentaria, con 140 pacientes incluidos.

El ensayo Limelight es descrito por la dirección como el único ensayo de Fase 3 de terapia génica en retinosis pigmentaria con enfoque independiente del gen (gene-agnostic) y el mayor ensayo de Fase 3 en una terapia génica huérfana conocido hasta la fecha. OCU400 utiliza el gen NR2E3 como modificador para abordar más de 100 mutaciones genéticas con un único tratamiento, frente a la única terapia aprobada actualmente, que cubre apenas el 1 % o 2 % de los pacientes con RP. La compañía espera disponer de datos primarios en 2027 y presentar la solicitud de licencia biológica (BLA) ese mismo año. En paralelo, en enero se publicaron en la revista Nature Eye los resultados de Fase 1 del programa OCU410ST para la enfermedad de Stargardt, y el ensayo pivotal Guardian-3 marcha por delante de calendario. Para OCU410 en atrofia geográfica, los datos preliminares a 12 meses mostraron una reducción del 46 % en el crecimiento de la lesión en los grupos de dosis media y alta combinados frente al control (p = 0,015), con datos completos previstos para este mismo mes de marzo de 2026.

Perspectivas para 2026 y la hoja de ruta hacia tres BLA

La compañía espera que 2026 sea un año de múltiples catalizadores: inicio del envío gradual (rolling submission) de la BLA para OCU400 en el tercer trimestre, publicación de los datos completos de Fase 2 de OCU410, inicio de la Fase 3 de OCU410 en atrofia geográfica, finalización del reclutamiento de OCU410ST y datos intermedios del ensayo pivotal de Stargardt también en el tercer trimestre. El objetivo declarado es presentar tres BLA en los próximos tres años. En el plano operativo, la compañía reforzó su equipo directivo con tres incorporaciones relevantes: un vicepresidente ejecutivo de Comercial y Desarrollo de Negocio con más de 20 años en terapia génica, la nueva directora financiera Rita Johnson Green y el vicepresidente ejecutivo de Operaciones Paul Halsted, procedente de Bristol Myers Squibb, donde lideró durante más de 16 años operaciones de fabricación y cadena de suministro con foco en CAR-T. En cuanto a acuerdos regionales, Ocugen firmó en 2025 una licencia exclusiva para Corea del Sur de OCU400 con QuanDan Pharmaceutical, con pagos iniciales, hitos de desarrollo y regalías, manteniendo sus derechos en Estados Unidos y Europa.

Turno de preguntas: puntos de atención de los analistas

Los analistas centraron sus preguntas en cuatro áreas. Primero, la credibilidad del calendario: el equipo directivo respondió con escasa concreción a la pregunta sobre el tiempo necesario para publicar los datos primarios del ensayo Limelight una vez completado el seguimiento de 12 meses, limitándose a expresar confianza en cumplir el plazo del primer trimestre de 2027. Segundo, la selección de dosis para el ensayo de Fase 3 de OCU410: el director ejecutivo reconoció que la muestra del grupo de dosis alta es aún pequeña y aplazó cualquier conclusión a la publicación del conjunto de datos completo. Tercero, la relevancia comercial de la zona elipsoide (EZ) como medida estructural: la dirección defendió su valor clínico y regulatorio, aunque admitió que la aprobación depende del endpoint primario y que la EZ figura como exploratoria. Cuarto, la competencia en Stargardt: ante la posible llegada al mercado de terapias crónicas de terceros antes de que OCU410ST obtenga aprobación, el equipo directivo argumentó que su enfoque de un único tratamiento y su cobertura de pacientes desde los tres años establecería el estándar de atención, sin detallar análisis de impacto en precios o cuota de mercado.