Qué dijo la dirección de Ocugen, Inc. en la llamada del Q3 2025

Un trimestre de avances clínicos y financiamiento ajustado

Ocugen cerró el tercer trimestre de 2025 con tres programas de terapia génica en marcha simultánea y una posición de caja de 32,9 millones de dólares, frente a los 58,8 millones con que comenzó el año. Los gastos operativos totales del trimestre ascendieron a 19,4 millones de dólares, de los cuales 11,2 millones correspondieron a investigación y desarrollo y 8,2 millones a gastos generales y administrativos, en comparación con los 14,4 millones del mismo período de 2024. En agosto, la compañía cerró una oferta directa registrada con Janus Henderson por 20 millones de dólares brutos, con un potencial adicional de 30 millones si se ejercen los warrants en su totalidad. La dirección estima que la liquidez actual es suficiente para operar hasta el segundo trimestre de 2026.

El programa más avanzado, OCU400 para retinitis pigmentosa, está próximo a completar la inscripción en su ensayo pivotal de fase 3 (liMeLiGhT). La compañía prevé iniciar la presentación escalonada de la solicitud de licencia biológica (BLA) ante la FDA en la primera mitad de 2026 y publicar datos de fase 3 en el cuarto trimestre de ese año, con miras a una comercialización en 2027. Ocugen destacó que OCU400 es el único ensayo de fase 3 en retinitis pigmentosa agnóstico al gen —es decir, no restringido a una mutación específica—, lo que amplía su potencial a entre el 98 % y el 99 % de los pacientes con RP que hoy no tienen opciones terapéuticas. En septiembre, la compañía firmó un acuerdo de licencia exclusiva con Kwangdong Pharmaceutical para Corea del Sur, con pagos de hasta 7,5 millones de dólares en hitos y regalías del 25 % sobre ventas netas.

Lo que viene: tres BLAs en tres años

Para OCU410ST, dirigido a la enfermedad de Stargardt, la inscripción en el ensayo GARDian3 de fase 2/3 supera el 50 % y la dirección espera completarla en el primer trimestre de 2026, con una presentación de BLA prevista para la primera mitad de 2027. Un dato relevante para Europa: el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos aceptó que los datos del ensayo estadounidense sean suficientes para la solicitud de autorización de comercialización en Europa (MAA), lo que, según la dirección, permite mantener el mismo cronograma y eficiencia presupuestaria que con OCU400. Datos provisionales de fase 2/3 se esperan a mediados de 2026, aunque la dirección aclaró que la información pública será limitada, ya que el comité de monitoreo de datos (DMC) revisará los resultados de forma interna antes de compartir indicaciones generales. Para OCU410, el programa de atrofia geográfica (GA), la compañía prevé presentar datos completos de 12 meses en el primer trimestre de 2026 e iniciar un ensayo de fase 3 ese mismo año.

Preguntas de los analistas: diseño del ensayo, manufactura y liquidez

En el turno de preguntas, los analistas exploraron tres focos de atención. El primero fue el riesgo regulatorio: en alusión a un episodio reciente con uniQure, donde la FDA habría endurecido su postura en terapia génica, se preguntó si Ocugen enfrenta un riesgo similar. La dirección respondió subrayando que todos sus ensayos incluyen un grupo de control interno, a diferencia de estudios que dependen de controles históricos o de historia natural. El segundo foco fue la manufactura: la dirección confirmó que las corridas de validación de procesos (PPQ) avanzan según lo previsto y que el material producido para registro puede destinarse a uso comercial. Ocugen cuenta con un socio de fabricación externo a Estados Unidos con capacidad suficiente, y tiene previsto que su planta propia en Malvern, Pensilvania, esté operativa en 2027 para abastecer el mercado estadounidense. El tercer punto fue la liquidez: un analista indagó sobre cuánto del acuerdo con Kwangdong ya estaba reflejado en caja. La dirección confirmó que solo 1 millón de dólares de los pagos iniciales estaba incluido en las proyecciones al cierre del trimestre, y que el resto de los hasta 7,5 millones se reconocerá en el futuro conforme se cumplan los hitos.