Qué dijo la dirección de Intellia Therapeutics, Inc. en la llamada del Q2 2026

Un trimestre decisivo para la terapia génica in vivo

Intellia Therapeutics cerró el segundo trimestre de 2026 con dos programas de edición genómica en fase III avanzando de forma simultánea. El hito más relevante fue la presentación de los resultados completos del ensayo HAELO con lonvo-z en angioedema hereditario (HAE): reducción del 87% en la tasa mensual de ataques frente a placebo, 62% de pacientes sin ningún ataque ni terapia de rescate durante los seis meses del período de observación, y una mejora de 23 puntos en la escala de calidad de vida, cuando tan solo 6 puntos se consideran clínicamente significativos. Los datos se publicaron en The New England Journal of Medicine y fueron presentados en el congreso EAACI. La compañía informó que espera anunciar antes de final de año la aceptación formal del expediente BLA por parte de la FDA, con miras a un posible lanzamiento en Estados Unidos en el primer semestre de 2027.

En paralelo, nex-z —el candidato para amiloidosis por transtirretina (ATTR)— retomó el reclutamiento y las dosis en sus ensayos de fase III tras resolver los parches clínicos de principios de año. La dirección destacó que la tasa de eventos ciegos en el estudio MAGNITUDE se mantiene dentro del rango proyectado internamente, aunque se abstuvo de orientar sobre cuándo podrían conocerse los datos.

Hallazgo genómico sobre nex-z: el alelo HLA C*05:01

El otro eje de la llamada fue un análisis genómico sobre los eventos de elevación de transaminasas hepáticas de grado 4 observados en menos del 1% de los pacientes de MAGNITUDE. Intellia secuenció más de 600 muestras de todos sus ensayos con nex-z y encontró que los pacientes portadores del alelo HLA C*05:01 presentaron una tasa significativamente mayor de elevaciones de grado 3 o superior. El 12% de las muestras analizadas porta ese alelo, aunque la mayoría de los portadores no experimentó elevaciones severas. La compañía ya ha actualizado sus protocolos para incluir tipificación HLA en el cribado de todos los pacientes de fase III y está notificando el hallazgo a reguladores, comités éticos e investigadores. El director ejecutivo John Leonard subrayó que el hallazgo no tiene implicaciones para lonvo-z, cuyo perfil de seguridad no mostró ninguna señal hepática en HAELO.

Lo que viene: BLA, lanzamiento y MAGNITUDE

La compañía espera que la aceptación del BLA de lonvo-z se anuncie antes del cierre de 2026, con un posible lanzamiento en EE. UU. en el primer semestre de 2027. La infraestructura comercial está en construcción: los equipos de campo médico, reembolso y cuentas estratégicas ya están operativos y contactando centros de tratamiento. Intellia también espera completar el reclutamiento de MAGNITUDE-2 antes de fin de año. En el plano financiero, la compañía disponía de 628,4 millones de dólares en caja al 30 de junio de 2026, nivel que la dirección considera suficiente al menos hasta 2028, sin incluir ingresos por ventas de productos.

Turno de preguntas: el fracaso de eplontersen y las dudas sobre la combinación

Los analistas presionaron sobre las consecuencias del fracaso del ensayo CARDIO-TTRansform con eplontersen —un silenciador de TTR de AstraZeneca/Ionis— para la estrategia de Intellia con nex-z, que también se prueba sobre una base de pacientes que reciben estabilizadores. Leonard defendió que el resultado negativo es específico de ese fármaco y no invalida la hipótesis de la terapia combinada, argumentando que la clave está en la profundidad, velocidad y consistencia del silenciamiento de TTR, ámbitos en los que nex-z supera a los silenciadores crónicos aprobados. Varios analistas preguntaron si Intellia contempla modificar el diseño de MAGNITUDE a la luz de los nuevos datos; la dirección respondió que aguardará la presentación completa de CARDIO-TTRansform en el congreso ESC antes de evaluar cualquier cambio. También se preguntó si el hallazgo del alelo HLA podría figurar en la ficha técnica de nex-z si el producto fuera aprobado; Leonard indicó que es demasiado pronto para saberlo.