Qué dijo la dirección de Intellia Therapeutics, Inc. en la llamada del Q4 2025

Un trimestre marcado por la resiliencia y el avance hacia datos pivotales

Intellia Therapeutics cerró 2025 con una pérdida neta de 95,8 millones de dólares en el cuarto trimestre, una mejora significativa frente a los 128,9 millones del mismo período del año anterior. Los ingresos por colaboración alcanzaron los 23 millones de dólares, impulsados en parte por la rescisión del acuerdo con SparingVision y por un mayor reembolso de costos de Regeneron. La compañía cerró el año con 605,1 millones de dólares en caja, tesorería y valores negociables. La dirección indicó que esta liquidez es suficiente para financiar las operaciones hasta la segunda mitad de 2027, un horizonte que incluye la reanudación del reclutamiento en los estudios de ATTR y el lanzamiento previsto de lonvo-z el próximo año.

El hito más esperado del año es la lectura de datos de fase 3 de lonvo-z —su candidato para la angioedema hereditaria (HAE)— prevista para mediados de 2026, lo que convertiría a Intellia en la primera compañía en presentar datos pivotales de una terapia de edición génica in vivo. El ensayo HAELO completó el reclutamiento de 80 pacientes en septiembre de 2025, nueve meses después de la primera dosis. La dirección anticipó que la tasa de reducción de ataques y la proporción de pacientes libres de ataques serán "altamente competitivas" con los mejores estándares actuales de las terapias de profilaxis a largo plazo, con la ventaja adicional de ser un tratamiento único.

El nudo del programa de ATTR y la interacción con la FDA

El programa nex-z para amiloidosis por ATTR atravesó turbulencias relevantes. En octubre de 2025, la FDA impuso una suspensión clínica en MAGNITUDE —el ensayo de fase 3 en miocardiopatía— y en MAGNITUDE-2 —el ensayo en polineuropatía— tras detectarse elevaciones de transaminasas hepáticas y bilirrubina total en un paciente. En enero de 2026, la FDA levantó la suspensión de MAGNITUDE-2, que opera fuera de Estados Unidos con 47 pacientes ya reclutados sobre un objetivo ampliado a 60. Las modificaciones de protocolo incluyen analíticas hepáticas adicionales en las semanas posteriores a la dosis, un régimen corto de corticosteroides si se detectan elevaciones, y la exclusión de pacientes con historial de MASH o hepatitis autoinmune. La suspensión de MAGNITUDE —que había superado los 650 pacientes reclutados— permanece activa. La dirección declaró estar "muy avanzada" en las conversaciones con la FDA, aunque precisó que la resolución no es un hecho consumado.

Preguntas de los analistas: mecanismo hepático, competencia y comercialización

El turno de preguntas estuvo dominado por tres grandes líneas de preocupación. Primero, el mecanismo de las lesiones hepáticas: varios analistas interrogaron sobre si la reacción inmunomediada supuesta podría tener implicaciones a largo plazo o trasladarse a otros programas de la cartera. La dirección reiteró que las elevaciones se producen en una ventana estrecha de tres a cinco semanas, que los pacientes afectados se han recuperado sin tratamiento en la mayoría de los casos, y que no se observa el mismo fenómeno en los estudios de HAE. Reconoció, sin embargo, que la causa molecular exacta aún no se conoce. Segundo, los analistas plantearon si el paciente fallecido en MAGNITUDE —que murió de una úlcera duodenal perforada— habría tenido un desenlace diferente con las medidas de mitigación propuestas. La dirección sugirió que una detección más temprana de las elevaciones y el inicio precoz de corticosteroides habrían cambiado el manejo, pero se negó a especular sobre el resultado final. Tercero, surgieron preguntas sobre el paisaje competitivo en HAE, tras la presentación de datos de competidores en el congreso AAAAI. La dirección declinó comentar datos ajenos, pero subrayó que la propuesta de valor de lonvo-z —un único tratamiento que elimina tanto los ataques como la dependencia farmacológica— es cualitativamente distinta de las terapias de dosificación periódica, y destacó el peso de las autorizaciones previas anuales como carga real para pacientes y médicos.