Qué dijo la dirección de Intellia Therapeutics, Inc. en la llamada del Q3 2025

Una muerte en el ensayo pivotal paraliza el programa estrella de Intellia

La llamada de resultados del tercer trimestre de 2025 de Intellia Therapeutics quedó dominada por una noticia crítica de seguridad: la muerte de un paciente inscrito en MAGNITUDE, el ensayo de Fase III de nexiguran ziclumerán (nex-z) para amiloidosis por transtirretina (ATTR) con miocardiopatía. El paciente, un hombre en sus primeros ochenta años, recibió la dosis el 30 de septiembre y fue hospitalizado el 24 de octubre tras reportar dolor abdominal. Sus niveles de AST, ALT y bilirrubina superaron los umbrales de seguridad del protocolo, lo que activó una pausa en el dosado y el reclutamiento de ambos ensayos —MAGNITUDE y MAGNITUDE-2— de forma inmediata. El 29 de octubre, la FDA notificó verbalmente a la compañía la imposición de una suspensión clínica (clinical hold). La noche anterior a la llamada, el paciente falleció. La dirección confirmó que el caso presenta comorbilidades complicadas, cuya naturaleza exacta no quiso revelar.

El director ejecutivo John Leonard subrayó que las elevaciones de transaminasas de Grado 4 se han registrado en menos del 1% de los más de 650 pacientes inscritos en MAGNITUDE, que todos los demás casos previos se han resuelto o están resolviéndose, y que no se ha reportado ningún caso de Grado 4 en MAGNITUDE-2. Con todo, la compañía retiró su guía de hitos para nex-z y señaló que proporcionará una actualización una vez acuerde un plan con los reguladores.

Lonvo-z avanza sin cambios; la caja alcanza hasta mediados de 2027

Al margen de la crisis de nex-z, Intellia destacó el progreso de lonvo-z, su candidato para el angioedema hereditario (HAE). El reclutamiento del ensayo de Fase III HAELO concluyó en septiembre, menos de nueve meses después de la primera dosis. La compañía espera presentar datos preliminares a mediados de 2026, someter una solicitud de licencia biológica (BLA) ante la FDA en el segundo semestre de 2026 y lanzar comercialmente el producto en Estados Unidos en el primer semestre de 2027. Leonard precisó que lonvo-z y nex-z comparten la misma nanopartícula lipídica (LNP) y el mismo ARN mensajero, pero utilizan ARN guía diferente y actúan sobre genes y poblaciones de pacientes distintos. En cuanto a las finanzas, la compañía cerró el trimestre con 669,9 millones de dólares en caja, recaudó aproximadamente 115 millones mediante su facilidad ATM durante el período y el director financiero Ed Dulac confirmó que la liquidez se extiende hasta mediados de 2027, cubriendo el lanzamiento anticipado de lonvo-z.

Turno de preguntas: hipótesis, runway y opciones de financiación

Los analistas presionaron en varios frentes. Sobre la causa de las elevaciones hepáticas, Leonard rechazó especular: reconoció que se está revisando toda la información disponible —clínica, preclínica y de fabricación— en busca de factores de riesgo identificables, pero no adelantó ninguna hipótesis. Varias firmas preguntaron si el fallecimiento podría afectar la percepción comercial de lonvo-z; Leonard respondió que ambos programas tienen perfiles de seguridad distintos y remitió a los datos que se presentarán en el congreso ACAAI del sábado siguiente. Sobre el impacto financiero de la suspensión, Dulac explicó que, durante el hold, el único coste que se elimina es el incremental por paciente dosado, mientras que los gastos de gestión del ensayo y el seguimiento de los más de 650 participantes ya inscritos continúan. También aclaró que la compañía mantiene múltiples vías de financiación —ATM, deuda, colaboraciones— además de la emisión tradicional de acciones. Ninguna pregunta fue respondida sobre la geografía del caso ni sobre las comorbilidades específicas del paciente fallecido.