Qué dijo la dirección de Mirum Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q2 2026

Un trimestre sólido con una sombra regulatoria en el horizonte

Mirum Pharmaceuticals cerró el segundo trimestre de 2026 con ventas netas de productos de 176 millones de dólares, frente a los 128 millones del mismo período del año anterior. Livmarli aportó 129 millones —92 millones en Estados Unidos y 37 millones en mercados internacionales—, mientras que las medicinas de ácidos biliares sumaron 48 millones. Con base en este desempeño, la compañía elevó su previsión de ventas netas para todo el año a un rango de entre 680 y 700 millones de dólares. El margen de contribución en efectivo del negocio comercial se situó en la franja alta del 50%, aproximadamente cinco puntos porcentuales por encima del año anterior. La compañía cerró además una emisión de notas convertibles a cupón cero por 690 millones de dólares con vencimiento en 2032, con la que liquidó el 75% de sus notas de 2029 y elevó su posición de caja a 561 millones al cierre de junio.

Lo que viene: un lanzamiento inminente y la negociación con la FDA sobre PSC

El foco inmediato de la dirección es el posible lanzamiento de zilurgisertib para fibrodisplasia osificante progresiva (FOP), con fecha PDUFA en septiembre. La compañía espera iniciar la comercialización en el cuarto trimestre y señaló que la reunión de ciclo tardío con la FDA transcurrió sin contratiempos. La guía de ventas actualizada no incluye ingresos por FOP; cualquier aportación en 2026 sería adicional a dicha previsión. En paralelo, la compañía enfrenta un retraso en su programa más avanzado de la cartera hepática: el volixibat en colangitis esclerosante primaria (PSC). Aunque el estudio VISTAS cumplió su criterio de valoración primario y la FDA otorgó la designación de terapia innovadora después de la reunión previa a la solicitud de NDA, un nuevo equipo de la agencia recomendó realizar un estudio de fase 3 adicional. La dirección no acepta esa postura y retrasa la presentación de la NDA al primer semestre de 2027, con la intención de resolver las discrepancias de forma iterativa. El estudio VANTAGE en colangitis biliar primaria (CBP), con más de 330 pacientes aleatorizados, tiene resultados esperados para el primer trimestre de 2027 y cuenta con respaldo previo de la FDA para considerarse estudio pivotal.

Las preguntas que incomodaron a los analistas

El turno de preguntas estuvo dominado casi en su totalidad por el impasse con la FDA en PSC. Los analistas presionaron repetidamente para entender la lógica del organismo regulador: si el rechazo obedecía a cuestiones de eficacia, seguridad o simplemente a la falta de familiaridad del nuevo equipo con el historial del programa. La dirección reconoció que la recomendación de fase 3 «no fue específica» y que el equipo presente en la reunión era nuevo, con posibles cambios en el liderazgo de la oficina. Peetz sugirió que la designación de terapia innovadora, concedida tras esa misma reunión, abre la puerta a interacciones más frecuentes y a la posibilidad de construir ese entendimiento de forma progresiva. Ante la pregunta de si el estudio VANTAGE en PBC podría reforzar el expediente regulatorio de PSC en un escenario adverso, el director ejecutivo admitió que «potencialmente» podría tener peso, aunque aclaró que el plan base sigue siendo presentar primero la NDA de PSC. Varios analistas preguntaron también si la compañía consideraría el proceso de aprobación acelerada con estudio confirmatorio posterior; Peetz descartó esa vía, dado que el programa busca aprobación plena basada en prurito como criterio de valoración. La posibilidad de un comité asesor fue mencionada por la propia dirección como algo que podría ser útil para visibilizar el impacto clínico del fármaco.