Qué dijo la dirección de Mirum Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q1 2026

Un trimestre de aceleración comercial y movimientos estratégicos

Mirum Pharmaceuticals cerró el primer trimestre de 2026 con ventas netas de productos de 160 millones de dólares, frente a 112 millones en el mismo período del año anterior. El principal motor fue LIVMARLI, que generó 84 millones en Estados Unidos y 30 millones en mercados internacionales, mientras que los medicamentos de ácidos biliares (CTEXLI y CHOLBAM) aportaron 46 millones. La dirección atribuyó el crecimiento, en particular, a la adopción en pacientes adultos con PFIC, una indicación que, según señaló el consejero delegado Chris Peetz, sigue superando las expectativas. Como resultado, la compañía elevó su guía de ventas netas para el año completo a un rango de entre 660 y 680 millones de dólares.

El trimestre estuvo marcado por dos lecturas clínicas relevantes. En colangitis esclerosante primaria (PSC), el estudio VISTAS de volixibat mostró una mejora significativa en el prurito en pacientes que hoy no tienen ningún medicamento aprobado. En hepatitis delta, los resultados de la fase IIb del estudio AZURE-1 con brelovitug refuerzan el potencial del compuesto en una población con opciones terapéuticas muy limitadas. Ambos estudios serán presentados en el congreso EASL a finales de mayo.

Expansión hacia enfermedades genéticas raras: zilurgisertib para FOP

El anuncio más relevante de la jornada fue la incorporación de zilurgisertib, un inhibidor oral de ALK2 licenciado a Incyte, para el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP), una enfermedad ultra-rara en la que los tejidos blandos se transforman progresivamente en hueso. Mirum pagó 16 millones de dólares por adelantado y deberá abonar otros 25 millones si la FDA aprueba el fármaco, cuya fecha PDUFA está fijada para el 26 de septiembre de 2026. La compañía espera lanzar el producto en Estados Unidos antes de que termine el año, con expansión internacional a partir de 2027. La dirección cifró el pico de ventas globales del activo en más de 200 millones de dólares a lo largo de su ciclo de vida. La prevalencia estimada es de aproximadamente 300 pacientes en EE. UU. y 900 en todo el mundo.

En cuanto al estado financiero, la compañía cerró el trimestre con 421 millones de dólares en caja e inversiones. Los gastos operativos totales del trimestre ascendieron a 949 millones, cifra distorsionada por 761 millones asociados a la adquisición de Bluejay Therapeutics, cerrada en enero. El margen de contribución en efectivo del negocio comercial se situó en los cincuenta y tantos por ciento. La dirección indicó que la rentabilidad en términos GAAP no se espera hasta 2028, aunque la compañía prevé ser positiva en flujo de caja operativo ya en 2027.

Turno de preguntas: FOP, hepatitis delta y el camino a la rentabilidad

Los analistas centraron buena parte de sus preguntas en zilurgisertib, dado que los datos del estudio pivotal PROGRESS aún no han sido presentados públicamente. La dirección reconoció la singularidad de la situación, pero aclaró que ha tenido acceso completo a los datos clínicos, a la correspondencia regulatoria y al expediente NDA. Respecto al posicionamiento frente a Sohonos (palovarotene, de Ipsen), el presidente y director de operaciones Peter Radovich señaló que la tolerabilidad del competidor aprobado es una limitación reconocida, y que el perfil oral y bien tolerado de zilurgisertib representa una ventaja diferencial. Sobre los precios, la dirección indicó que se comunicarán más cerca de la aprobación, y mencionó los productos para Niemann-Pick C como referencia de valoración en entornos ultra-raros similares.

En relación con hepatitis delta, una analista preguntó por la tasa de respuesta virológica en el brazo de 900 mg mensual del estudio AZURE-1, que parecía un valor atípico respecto al resto de los datos. La directora médica Joanne Quan explicó que todos los pacientes mostraron descensos en la carga viral y que no hay evidencia de resistencia, atribuyendo la variabilidad en parte al tamaño reducido del grupo y al momento del corte temporal. Sobre el camino a la rentabilidad, el director financiero Eric Bjerkholt confirmó que la profitabilidad GAAP se desplaza hasta 2028, impulsada principalmente por la inversión en brelovitug y volixibat, aunque reiteró que el flujo de caja operativo positivo se espera ya en 2027.