Qué dijo la dirección de Mirum Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q4 2025

Un año de crecimiento acelerado y un 2026 cargado de catalizadores

Mirum Pharmaceuticals cerró 2025 con ventas netas de productos por 521 millones de dólares, superando el extremo superior de su propia guía y representando un crecimiento del 55 % frente al año anterior. La cifra se desglosa en 245 millones de Livmarli en Estados Unidos, 115 millones en mercados internacionales y 161 millones del portfolio de ácidos biliares. La dirección atribuyó el resultado al liderazgo mantenido en el síndrome de Alagille, al ritmo creciente de adopción en PFIC y a la expansión internacional. El margen de contribución comercial en efectivo alcanzó aproximadamente el 55 %, mejora sustancial respecto al ejercicio previo. La compañía cerró 2025 con 391 millones de dólares en caja, frente a los 293 millones de un año antes, y generó flujo de caja operativo positivo por primera vez.

Lo que viene: cuatro readouts potencialmente registracionales en 18 meses

Para 2026, la compañía espera ventas netas de entre 630 y 650 millones de dólares, lo que implicaría un crecimiento de entre el 21 % y el 25 %. La dirección advirtió que parte de la desaceleración respecto a 2025 se explica porque en Japón el año pasado se contabilizaron 22 millones por acumulación de inventario que no se repetirán, aunque el lanzamiento en ese mercado avanza según lo previsto. El foco del año estará en el pipeline: el estudio VISTA de volixibat en colangitis esclerosante primaria (PSC) reportará datos en el segundo trimestre; los resultados intermedios del estudio AZURE-1 de brolobitug en hepatitis delta crónica también se esperan en ese período; y los datos completos de los ensayos AZURE-1 y AZURE-4 en fase III llegarán en el segundo semestre. Adicionalmente, el estudio EXPAND en condiciones colestásicas raras pediátricas está previsto para el cuarto trimestre. La dirección reconoció que el gasto en I+D aumentará significativamente en 2026, principalmente por el programa de brolobitug y las inversiones en fabricación y validación de cara a la presentación del BLA prevista para 2027. La compañía estima un incremento de unos 150 millones de dólares en I+D asociado a brolobitug, aproximadamente la mitad relacionado con CMC. El retorno a flujo de caja positivo se espera para 2027.

Las preguntas que pusieron a prueba a la dirección

Los analistas concentraron sus preguntas en tres frentes. El primero fue el precio de volixibat: la dirección reconoció que los fármacos PPARs en PBC son el punto de referencia de planificación, pero se negó a comprometerse con una cifra concreta, señalando que la decisión se tomará cerca del lanzamiento y destacando que, a diferencia de PBC, en PSC no hay ninguna terapia aprobada, lo que otorga a volixibat un posicionamiento único. El segundo frente fue el diseño del estudio VISTA y el riesgo de que el prurito en PSC sea episódico: la dirección defendió que el protocolo exige prurito persistente como criterio de elegibilidad y citó datos propios que sugieren que la proporción de pacientes afectados es mayor de lo que perciben los especialistas de referencia. El tercer frente fue la guía de ventas para 2026: un analista señaló el salto de crecimiento del 55 % al 21–25 %, y el director financiero explicó el efecto del inventario en Japón y un crecimiento más moderado del portfolio de ácidos biliares frente al impulso de Livmarli.