Qué dijo la dirección de Mirum Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q3 2025

Un trimestre de récord y primera ganancia neta

Mirum Pharmaceuticals cerró el tercer trimestre de 2025 con ingresos netos de producto de 133 millones de dólares, un aumento del 47% frente al mismo período del año anterior. El resultado más destacado fue la obtención de beneficio neto positivo por primera vez en la historia de la compañía, aproximadamente 3 millones de dólares en términos GAAP, aunque la dirección aclaró que este hito no debe interpretarse como una expectativa recurrente a corto plazo mientras la empresa sigue invirtiendo en crecimiento. La posición de caja ascendió a 378 millones de dólares al cierre del trimestre, un incremento de 85 millones desde el inicio del año.

La principal fuente de ingresos fue LIVMARLI, con ventas de 92 millones de dólares: 64 millones en Estados Unidos, sostenidos por el síndrome de Alagille y la expansión en la indicación de PFIC, y 28 millones en mercados internacionales. El portafolio de ácidos biliares —CHOLBAM y CTEXLI— aportó 41 millones adicionales. Con base en este desempeño, la dirección elevó su previsión de ingresos para el año completo 2025 a un rango de entre 500 y 510 millones de dólares, situándose en el extremo superior de la guía anterior.

Tres lecturas clínicas clave en los próximos 18 meses

En el frente de investigación, Mirum espera anunciar datos preliminares del estudio de fase IIb VISTAS —que evalúa volixibat en colangitis esclerosante primaria (PSC), enfermedad sin ningún tratamiento aprobado— en el segundo trimestre de 2026. El reclutamiento está completo. El estudio VANTAGE de volixibat en colangitis biliar primaria (PBC) continúa avanzando y la compañía prevé completar el reclutamiento el próximo año. Además, se acaba de iniciar el estudio de fase II de MRM-3379, un inhibidor PDE4D con penetración cerebral, para el síndrome de X frágil. La dirección atribuye a cada uno de estos tres programas —LIVMARLI, volixibat y MRM-3379— un potencial de ingresos en pico superior a 1.000 millones de dólares.

También se inició la comercialización de la formulación en comprimido sólido de LIVMARLI en Estados Unidos a mediados de junio; la dirección señaló que una proporción sustancial de los pacientes elegibles por peso ha realizado el cambio desde la presentación líquida.

Turno de preguntas: variabilidad internacional, IP y competencia

Los analistas cuestionaron por qué la guía implica que los ingresos del cuarto trimestre serán planos respecto al tercero. La dirección explicó que la variabilidad proviene de la línea internacional de LIVMARLI: en el tercer trimestre se recibieron pedidos periódicos de distribuidores y ventas a Takeda en Japón —aproximadamente 5 millones de dólares— que no se esperan en el cuarto trimestre. Para los mercados japoneses, el primer trimestre completo de comercialización con Takeda mostró dinámicas de adopción consistentes con el lanzamiento estadounidense.

Sobre propiedad intelectual, un analista preguntó por posibles solicitudes de patente Párrafo IV. La dirección respondió que no ha recibido ninguna hasta la fecha y expresó confianza en la solidez de sus patentes de método específicas para la dosificación de LIVMARLI en estas indicaciones. En cuanto a la competencia en PBC, la dirección destacó que el estudio VANTAGE no exige criterios de fosfatasa alcalina en la línea de base, lo que permite incluir pacientes en primera y segunda línea, diferenciándose así de otros tratamientos aprobados recientemente. Ante la próxima fecha de aprobación de linerixibat de GSK, la compañía argumentó que el nivel de dosis seleccionado para volixibat —respaldado por la designación de avance terapéutico— le otorga un perfil competitivo favorable.