Qué dijo la dirección de Karyopharm Therapeutics Inc. en la llamada del Q4 2025

Un trimestre de transición antes de dos lecturas de datos críticas

Karyopharm Therapeutics cerró el cuarto trimestre de 2025 con ingresos totales de 34,1 millones de dólares, un aumento del 11,8 % respecto al mismo periodo de 2024, impulsados por las ventas netas de XPOVIO en Estados Unidos, que alcanzaron 32,1 millones de dólares en el trimestre y 114,9 millones en el año completo. La pérdida operativa mejoró un 43 % en el trimestre y un 24 % en el año, gracias a recortes sostenidos de gastos en I+D y en administración general. Sin embargo, partidas no operativas y no monetarias —principalmente una pérdida de 62,4 millones por extinción de deuda y gastos por intereses de 45,8 millones en el año— elevaron la pérdida neta GAAP a 196 millones de dólares para el ejercicio. La compañía cerró el año con 64,1 millones de dólares en caja y advirtió que su liquidez actual le alcanza únicamente hasta el segundo trimestre de 2026, período que coincide, según la dirección, con los hitos clínicos más importantes.

Lo que viene: mielofibrosis en marzo, cáncer endometrial a mediados de año

El evento más inmediato es la lectura de datos preliminares del ensayo de fase III SENTRY en myelofibrosis, prevista para marzo de 2026. La compañía espera que la combinación de selinexor 60 mg con ruxolitinib —el estándar de atención desde hace 15 años— demuestre superioridad en reducción del volumen del bazo (SVR35) y en mejoría de síntomas (TSS absoluta sin fatiga), así como tasas más bajas de anemia de grado 3 o superior. La dirección estima un mercado potencial de hasta 1.000 millones de dólares anuales solo en Estados Unidos, con 4.000 pacientes de nuevo diagnóstico elegibles al año. Para mediados de 2026, la compañía espera también datos del ensayo de fase III XPORT-EC-042 en cáncer endometrial con tumor p53 tipo silvestre. En paralelo, la guía de ingresos totales para 2026 se sitúa entre 130 y 150 millones de dólares, con gastos combinados de I+D y SG&A entre 230 y 245 millones, lo que subraya la necesidad de financiación adicional o acuerdos estratégicos.

Turno de preguntas: dosis, competencia y el umbral regulatorio

Los analistas centraron sus preguntas en tres ejes. Primero, la elección de la dosis de 60 mg frente a 40 mg: la directora médica Reshma Rangwala explicó que los datos de fase I muestran una clara ventaja en eficacia a 60 mg sin un aumento proporcional en toxicidad, respaldada además por datos farmacocinéticos de mayor exposición. Segundo, la competencia: ante el anuncio de Novartis de posibles movimientos regulatorios en Europa con su propio programa en myelofibrosis, el consejero delegado Richard Paulson señaló que Novartis ha indicado que necesitaría un nuevo ensayo para Estados Unidos, lo que daría a Karyopharm, de obtener datos positivos, un margen de varios años para consolidarse como estándar de atención. Tercero, el umbral de aprobación regulatoria: ante la pregunta de si una mejora estadísticamente significativa solo en SVR —sin alcanzar significación en síntomas— podría ser suficiente para presentar la solicitud, Rangwala aclaró que el objetivo declarado es lograr significación en ambos endpoints, aunque los oncólogos líderes consultados priorizan la reducción de bazo y aceptarían una mejoría numérica en síntomas. La FDA, precisó, no ha establecido un umbral mínimo explícito para el delta de síntomas. También se preguntó por la situación de liquidez: la dirección no ofreció detalles sobre opciones de financiación concretas, limitándose a indicar que evalúa "un abanico de opciones financieras y estratégicas".