Qué dijo la dirección de Ionis Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q4 2025

Un año de transición hacia empresa comercial plena

Ionis cerró 2025 con ingresos de 944 millones de dólares, un incremento del 34% respecto al año anterior, superando su propia guía en todos los indicadores. El crecimiento se apoyó en dos pilares: los productos comercializados, que aportaron 436 millones (46% del total), y los ingresos por colaboraciones de I+D, que generaron 508 millones restantes. El lanzamiento de TRYNGOLZA para el síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) alcanzó 108 millones en su primer año completo, con 50 millones solo en el cuarto trimestre —un alza del 56% respecto al tercero—. DAWNZERA, aprobada en agosto para el angioedema hereditario, sumó 8 millones desde su lanzamiento parcial. La dirección reconoció que la entrada de un competidor en FCS no ha tenido impacto significativo en la demanda, aunque admitió que las dinámicas de precios están evolucionando y que los ingresos por TRYNGOLZA descenderán de forma notable durante 2026 antes de que se apruebe la indicación más amplia de hipertrigliceridemia severa (sHTG).

Lo que viene: cuatro posibles lanzamientos y datos de ensayos clave

La compañía espera hasta cuatro lanzamientos adicionales en 2026 y 2027. El más inmediato es olezarsen para sHTG, cuya solicitud complementaria (sNDA) está en revisión por la FDA; la guía financiera asume revisión estándar, lo que sitúa la aprobación en el cuarto trimestre, pero la dirección señaló que la guía mejoraría con revisión prioritaria. Ionis estima que olezarsen tiene un potencial de ventas máximas superior a 2.000 millones de dólares anuales, con un precio neto de referencia de aproximadamente 20.000 dólares, y cuenta ya con unos 200 representantes de campo desplegados para atender a cerca de 20.000 prescriptores de alto volumen en EE. UU. También se espera la aprobación de zilganersen para la enfermedad de Alexander —una leucodistrofia huérfana sin tratamientos modificadores aprobados— en la segunda mitad del año, con un potencial de ingresos máximos superior a 100 millones. En la cartera asociada, GSK presentará en mayo los datos de fase III de bepirovirsen para hepatitis B crónica, con tasas de curación funcional que la dirección calificó de «sin precedentes»; el ensayo cardiovascular HORIZON con pelacarsen (Lp(a)) leerá resultados a mediados de año, y el CARDIO-TTRansform de eplontersen lo hará en la segunda mitad. La compañía mantiene como objetivo alcanzar el punto de equilibrio de flujo de caja en 2028.

Preguntas de analistas: precios, revisión prioritaria y cardiovascular

El turno de preguntas giró en torno a tres tensiones. Primero, los analistas presionaron sobre la estrategia de precios en FCS ante la competencia: la dirección confirmó negociaciones en curso con pagadores pero se negó a revelar cifras finales, limitándose a reiterar que el objetivo es «el precio más alto posible con el acceso más amplio posible». Segundo, varios analistas cuestionaron por qué la guía asume revisión estándar para olezarsen cuando meses atrás la dirección había sonado más optimista sobre una revisión prioritaria; Brett Monia respondió que es «lo responsable» mientras se está dentro del período de evaluación de la FDA, sin revelar ningún cambio en las interacciones regulatorias. Tercero, en relación con el ensayo HORIZON de pelacarsen, la dirección reiteró su confianza en el resultado —destacando que dos análisis intermedios ya se superaron favorablemente y que la mediana de Lp(a) en los pacientes es de 109 mg/dL— pero admitió que nadie ha probado antes la hipótesis cardiovascular del Lp(a). También se preguntó por el programa sucesor de pelacarsen basado en siRNA, con dosificación semestral o anual; Eric Swayze confirmó que está en estudios toxicológicos de soporte para el IND.