Qué dijo la dirección de Ionis Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q3 2025

Un trimestre de múltiples hitos para Ionis

Ionis Pharmaceuticals cerró el tercer trimestre de 2025 con ingresos de 157 millones de dólares, un incremento del 17% respecto al mismo periodo del año anterior. Las ventas netas de Tringolza, su primer lanzamiento independiente para el síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), alcanzaron 32 millones de dólares, casi un 70% más que en el segundo trimestre. Los ingresos por regalías subieron un 13% hasta 76 millones de dólares, con aportaciones de SPINRAZA y WAINUA. La compañía elevó por tercera vez consecutiva en el año su guía financiera para 2025: espera generar entre 875 y 900 millones de dólares en ingresos totales y entre 85 y 95 millones en ventas de Tringolza para el conjunto del ejercicio. La compañía prevé cerrar el año con una caja superior a 2.100 millones de dólares.

En agosto, la FDA aprobó Donzara para el angioedema hereditario (HAE), el segundo lanzamiento independiente. Las primeras recetas se enviaron en menos de diez días desde la aprobación. En septiembre, la compañía comunicó resultados positivos de fase III para dos programas propios: olezarsen en hipertrigliceridemia severa (SHTG), que redujo los triglicéridos hasta un 72% frente a placebo y los episodios de pancreatitis aguda en un 85%, y zilgarnirsen en la enfermedad de Alexander, una leucodistrofia ultra-rara sin tratamientos aprobados, donde mostró una estabilización estadísticamente significativa de la velocidad de marcha. Estos resultados abren la puerta a dos lanzamientos adicionales en 2026.

Lo que viene: cuatro lanzamientos de socios y dos propios

La compañía espera presentar la solicitud complementaria (sNDA) de olezarsen para SHTG ante la FDA antes de que acabe 2025, asumiendo de momento una revisión estándar de diez meses. La dirección confirmó que se incluirán ambas dosis —50 y 80 miligramos— para ofrecer flexibilidad posológica a los médicos. Para zilgarnirsen, la presentación de un NDA ante la FDA está prevista en 2026. ION 582, para el síndrome de Angelman, obtuvo en octubre la designación de terapia innovadora de la FDA; se espera completar el reclutamiento del ensayo de fase III el próximo año y tener datos en 2027. De cara a 2027, la compañía anticipa cuatro lanzamientos adicionales procedentes de su cartera asociada. En cuanto a la orientación de ventas máximas, la compañía espera que Donzara supere los 500 millones de dólares, que olezarsen supere los 1.000 millones y que zilgarnirsen supere los 100 millones.

Sobre la expansión europea, la compañía señaló que su socio Sobe prevé comenzar a comercializar Tringolza en Europa en el cuarto trimestre. No se proporcionaron detalles adicionales sobre la exposición a divisas ni sobre operaciones específicas en mercados hispanohablantes.

Preguntas de los analistas: precios, curva de adopción y uso de la caja

Varios analistas exploraron la estrategia de precio de olezarsen en SHTG. La dirección respondió que los precios definitivos no se fijarán hasta la aprobación, tal como ocurrió con Tringolza y Donzara, y que el trabajo de investigación de mercado continúa. Ante la pregunta de si la previsión de ventas máximas superiores a 1.000 millones podría resultar conservadora —dado que el mercado objetivo supera el millón de pacientes de alto riesgo—, la dirección reconoció que quedan incógnitas sobre la dinámica de acceso y precio, y no modificó la cifra orientativa. Sobre la forma de la curva de adopción de olezarsen, el equipo comercial apuntó que los 20.000 médicos a los que planea dirigirse cubren aproximadamente 360.000 pacientes con SHTG, muchos de ellos ya en tratamiento estándar sin alcanzar los objetivos terapéuticos, lo que a su juicio generará demanda inmediata en el lanzamiento. En cuanto al uso de la caja, la directora financiera indicó que la prioridad es el crecimiento interno a través de la cartera propia y los lanzamientos en curso, sin anunciar operaciones externas.