Qué dijo la dirección de Catalyst Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q4 2025

Un año récord y guía ambiciosa para 2026

Catalyst Pharmaceuticals cerró 2025 con ingresos totales de 589 millones de dólares, un avance del 19,8 % respecto a 2024 y por encima del límite superior de su propia previsión de 565-585 millones. La ganancia neta GAAP ascendió a 214,3 millones de dólares (1,68 dólares por acción diluida), un 30,8 % más que el año anterior. La compañía terminó el ejercicio con 709,2 millones de dólares en caja. Para 2026, la dirección espera ingresos totales de entre 615 y 645 millones de dólares, apoyados principalmente en el crecimiento de FIRDAPSE y AGAMREE, mientras que FYCOMPA —afectado ya por la competencia genérica— pasa a ser un producto sin promoción activa.

FIRDAPSE, el único tratamiento aprobado por la FDA para el síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS), generó 358,4 millones en 2025 (+17 % anual). La compañía espera que en 2026 el producto aporte entre 435 y 450 millones, un crecimiento implícito de entre el 21 % y el 26 %. La dirección atribuye ese objetivo a dos palancas: la expansión en el LEMS idiopático —donde calcula una penetración actual de apenas el 30 %— y el avance en el LEMS asociado a cáncer, donde la penetración es inferior al 10 %. Señalan una cartera activa de más de 600 pacientes identificados en alguna etapa del diagnóstico y un crecimiento del 21 % en las pruebas VGCC durante 2025. AGAMREE, su corticosteroide diferenciado para la distrofia muscular de Duchenne, alcanzó 117,1 millones en su primer año completo en el mercado (+154 % interanual); la compañía espera que en 2026 aporte entre 140 y 150 millones.

Lo que viene: más profundidad comercial, datos clínicos y desarrollo de negocio

Para FIRDAPSE, la dirección prevé que el crecimiento sea más intenso en la segunda mitad del año, cuando espera que las relaciones con redes oncológicas —orientadas a incorporar las nuevas guías NCCN para el LEMS asociado a cáncer— comiencen a traducirse en pacientes en tratamiento. En cuanto a AGAMREE, la compañía planea profundizar la penetración en los centros de excelencia en DMD, avanzar en el estudio SUMMIT —seguimiento a cinco años en unos 250 pacientes— y obtener, en la primera mitad de 2026, datos de un estudio de fase I sobre equivalencia de dosis y posible actividad inmunosupresora. Esos resultados orientarán la estrategia de expansión a otras indicaciones de enfermedades raras. La compañía también advierte que el impacto de la Ley de Reducción de la Inflación (IRA) sobre el reembolso Medicare Parte D elevará el descuento bruto-neto de FIRDAPSE y que ese efecto aumentará cada año.

En materia de desarrollo de negocio, la dirección revisó más de 100 oportunidades en 2025, el 90 % de ellas de manera inbound. Ha ampliado el perfil buscado para incluir activos en fase avanzada de desarrollo con prueba de concepto positiva, pero mantiene el foco en productos con pico de ventas potencial de hasta 500 millones de dólares.

Turno de preguntas: crecimiento de FIRDAPSE, AGAMREE y desarrollo de negocio

Los analistas concentraron sus preguntas en si la guía de FIRDAPSE —más alta que el rango histórico del 15-20 %— es sostenible más allá de 2026, y en cuándo podría cerrarse una operación de desarrollo de negocio. La dirección no se comprometió a plazos concretos para ninguna adquisición o licencia. Sobre AGAMREE, un analista preguntó por la reducción de un año en la edad media de nuevos pacientes; la dirección lo interpretó como señal de mayor adopción temprana, y precisó que ya el 10 % de los nuevos pacientes llegan sin haber recibido previamente ningún corticosteroide. En cuanto al estudio SUMMIT y los datos positivos presentados por Santhera (empresa suiza licenciante), la dirección fue explícita al señalar que esos resultados aún no figuran en el prospecto aprobado y que, por tanto, no pueden promoverse ni se han incorporado a las previsiones financieras.