Qué dijo la dirección de Capricor Therapeutics, Inc. en la llamada del Q2 2026

Un trimestre marcado por el revés regulatorio del comité asesor

Capricor Therapeutics cerró el segundo trimestre de 2026 sin ingresos reconocidos y con una pérdida neta de aproximadamente 40,7 millones de dólares, frente a los 25,9 millones del mismo período del año anterior. Los gastos operativos totales ascendieron a 42,9 millones de dólares, impulsados por inversiones en actividades clínicas, regulatorias, de fabricación y de preparación comercial para su programa de Duchenne. La compañía cerró el trimestre con 237,9 millones de dólares en efectivo y valores negociables. El evento determinante del período fue la reunión del Comité Asesor de Terapias Celulares, Tisulares y Génicas de la FDA, celebrada el 29 de julio, que votó 3 a favor y 9 en contra sobre si la evidencia disponible sustenta la eficacia de Daramycin para tratar la cardiomiopatía en pacientes con DMD.

La directora ejecutiva, Linda Marbán, explicó que la pregunta de votación se centró en la cardiomiopatía, que era un objetivo secundario del estudio HOPE-3, mientras que el endpoint primario —la función de la extremidad superior, medida mediante la escala PUL 2.0— no fue objeto del voto y mostró resultados estadísticamente significativos: una diferencia media de 4,5% a favor de Daramycin con un valor p de 0,029. Marbán señaló también que el comité expresó, en una discusión separada, una posición "direccionalmente favorable" respecto a los datos del endpoint primario sobre la función de extremidad superior. La compañía precisó además que, como parte del proceso de publicación en The Lancet, el modelo prespecificado para la fracción de eyección ventricular izquierda en todos los pacientes arrojó una diferencia de tratamiento de 1,8 puntos porcentuales con un valor p de 0,09, frente a los 2,4 puntos y p de 0,04 reportados en el comunicado de resultados preliminares. La compañía subrayó que el endpoint primario del estudio no se vio afectado.

Nuevo camino regulatorio y situación comercial

Tras las conversaciones con la FDA posteriores al comité asesor, Capricor planea presentar una enmienda a su solicitud de licencia biológica (BLA) que incluirá los datos de la extensión abierta de 24 meses del estudio HOPE-3, orientada hacia una indicación refinada centrada en el músculo esquelético de extremidad superior, en consonancia con el endpoint primario del estudio. La compañía espera que la FDA amplíe la fecha PDUFA de acción al recibir dicha enmienda. En paralelo, la instalación de fabricación GMP en San Diego está operativa, y la expansión a una segunda planta del mismo edificio continúa, con el objetivo de completar su validación y obtener la aprobación de la FDA en 2027. La compañía indicó que está moderando el ritmo de ciertos gastos comerciales a la espera de mayor claridad regulatoria.

En cuanto al litigio con NS Pharma, Capricor retiró sin perjuicio su moción de injunción preliminar ante el tribunal estatal, al considerar que resolver la disputa contractual en arbitraje —tras la decisión de la agencia— ofrecería un expediente regulatorio más completo. La compañía estima que el proceso de arbitraje comenzará en otoño. Marbán fue explícita en señalar que la posición de la empresa sobre el fondo del caso no ha cambiado: considera que la estructura de precios del acuerdo de distribución en Estados Unidos es "fundamentalmente defectuosa" y continúa buscando su rescisión. En el ámbito de la expansión internacional, Capricor ha iniciado gestiones regulatorias en Europa y Japón.

Sin turno de preguntas: la dirección cierra sin rendir cuentas al mercado

La llamada no incluyó sesión de preguntas y respuestas. La propia directora ejecutiva lo anunció al cierre de sus comentarios, alegando "la sensibilidad de las discusiones en curso con la FDA". Esta decisión impidió que los analistas pudieran indagar sobre aspectos críticos: el calendario concreto de la enmienda a la BLA, la situación del arbitraje con NS Pharma, el ritmo de consumo de caja o los detalles de la inspección BIMO —en la que la FDA emitió una observación en julio y cuya respuesta está pendiente de retroalimentación de la agencia—. La compañía prometió actualizaciones conforme estén disponibles.