Qué dijo la dirección de Capricor Therapeutics, Inc. en la llamada del Q1 2026

Un trimestre marcado por la regulación y una demanda judicial de alto riesgo

Capricor Therapeutics celebró su llamada de resultados del primer trimestre de 2026 con la atención centrada en dos frentes: el proceso de revisión de la BLA para deramiocel ante la FDA, con fecha PDUFA del 22 de agosto de 2026, y la demanda interpuesta el 7 de mayo contra su distribuidor NS Pharma —filial de Nippon Shinyaku— con el objetivo de rescindir el acuerdo de distribución en Estados Unidos. La compañía no registró ingresos en el trimestre, reportó una pérdida neta de aproximadamente 33,9 millones de dólares y cerró marzo con cerca de 279 millones de dólares en caja y equivalentes, capital que la dirección considera suficiente para operar hasta 2027.

El gasto operativo total ascendió a aproximadamente 36,8 millones de dólares, frente a los 25 millones del mismo periodo del año anterior. La dirección atribuyó el aumento a la inversión sostenida en actividades clínicas, regulatorias y de fabricación, así como a la infraestructura comercial en construcción para el programa de Duchenne. No se ofreció guía de ingresos, dado que el producto aún no está aprobado.

La demanda contra NS Pharma y la preparación comercial propia

El punto central de la llamada fue la explicación detallada de por qué Capricor decidió demandar a su socio distribuidor. Según la CEO Linda Marbán, el contrato original incorpora una estructura de precio de transferencia que fijaría un precio de venta promedio (ASP) incompatible con los sistemas de reembolso de Medicare, Medicaid y seguros privados, generando déficits de cientos de miles de dólares por dosis para los proveedores. La compañía afirma haber negociado durante más de un año —desde marzo de 2025— sin alcanzar un acuerdo, y que NS Pharma exigió como condición para resolver el conflicto que Capricor cediera el control sobre sus relaciones regulatorias, su identidad de marca y los derechos sobre indicaciones futuras del producto. Marbán describió ese planteamiento como inaceptable.

Anticipando un escenario de distribución propia, Capricor aceleró la construcción de su equipo comercial. La compañía ya cuenta con un vicepresidente sénior de acceso al mercado y anunció la incorporación inminente de un director comercial con experiencia directa en DMD. Además, identificó un operador logístico tercero (3PL) con quien está formalizando contrato, y señaló que la mayoría de las actividades críticas de preparación al lanzamiento habían sido lideradas o supervisadas por Capricor, no por NS Pharma. La dirección también indicó que, en caso de rescisión judicial, la compañía está dispuesta a devolver los 50 millones de dólares recibidos de NS Pharma en pagos iniciales y hitos.

En cuanto a fabricación, la planta GMP propia en San Diego —que superó la inspección de prelicencia de la FDA en 2025— tiene capacidad para producir entre 1.000 y 1.250 dosis anuales, suficientes para tratar a entre 200 y 250 pacientes. La expansión al segundo piso del mismo edificio, que elevaría la capacidad a unas 10.000 dosis anuales para entre 2.000 y 2.500 pacientes, está en curso con el objetivo de quedar validada y aprobada en 2027. La dirección señaló que la FDA está colaborando con Capricor en una solución de etiquetado temporal para permitir que el producto pueda congelarse y almacenarse como inventario comercial antes de la aprobación definitiva.

Turno de preguntas: lawsuits, etiquetado y expansión futura

Los analistas se centraron en tres áreas. La primera fue el litigio: varios preguntaron por los fundamentos legales de la demanda, los plazos de la injunction preliminar y qué ocurre con los pagos por hitos contractuales. Marbán confirmó que la compañía no espera recibir ningún pago adicional de NS Pharma mientras el acuerdo esté en disputa, y que la rescisión implicaría devolver los 50 millones ya cobrados. Sobre el precedente judicial, la dirección indicó que la estructura de distribución propuesta por NS Pharma —similar a un acuerdo de etiqueta privada— nunca ha sido aplicada a un producto patentado en el sector biofarmacéutico estadounidense.

La segunda área fue el estado de la revisión regulatoria. Una analista preguntó si el anuncio de conversaciones de etiquetado inminentes no era prematuro, a tres meses del PDUFA. Marbán explicó que su equipo regulatorio anticipa recibir orientación sobre el etiquetado en las próximas semanas y que ya existe un diálogo informal con la FDA sobre un etiquetado provisional que permita iniciar la producción de dosis comerciales. Las solicitudes de información recibidas de la agencia han sido principalmente de carácter técnico —fabricación, datos clínicos, protocolos de enmascaramiento— sin señales negativas destacadas.

La tercera área fue el crecimiento futuro. Los analistas preguntaron por la expansión a Becker Muscular Dystrophy, enfermedad con una fisiopatología similar a la DMD y aproximadamente 5.000 pacientes en Estados Unidos. Marbán explicó que la compañía pospone deliberadamente las conversaciones con la FDA sobre Becker hasta después del PDUFA para no comprometer la elegibilidad a un Priority Review Voucher, transferible y monetizable, que requiere que el producto trate exclusivamente enfermedades pediátricas. También descartó que deramiocel sea excluyente respecto a otros fármacos en desarrollo para DMD, y apuntó que su mecanismo antiinflamatorio y antifibrótico podría ser complementario a terapias génicas y otros agentes.