Qué dijo la dirección de Capricor Therapeutics, Inc. en la llamada del Q4 2025

Un trimestre de transición hacia la fase comercial

Capricor Therapeutics cerró 2025 sin ingresos —frente a los 22,3 millones de dólares del año anterior, que procedían íntegramente del reconocimiento diferido de pagos de su acuerdo de distribución con Nippon Shinyaku, ya agotado— y con una pérdida neta anual de aproximadamente 105 millones de dólares, el doble que en 2024. El gasto operativo creció por la inversión sostenida en actividades clínicas, regulatorias y de fabricación vinculadas al programa de distrofia muscular de Duchenne (DMD). Al cierre del ejercicio, la compañía contaba con una posición de caja de aproximadamente 318 millones de dólares, reforzada en diciembre mediante una oferta pública que generó 162 millones netos y disposiciones por 75 millones adicionales bajo su programa ATM. La compañía estima que estos recursos son suficientes para financiar las operaciones hasta 2027, sin contar con posibles ingresos por ventas ni la monetización de un cupón de revisión prioritaria.

El evento central del trimestre fue la aceptación por parte de la FDA de la nueva solicitud de licencia biológica (BLA) para deramycin en DMD, con una fecha PDUFA asignada para el 22 de agosto de 2026. La FDA clasificó la resubmisión como Clase II y, según indicó la dirección, no ha señalado problemas de revisión en su comunicación inicial, lo que la compañía considera una señal alentadora. La BLA busca la aprobación completa —no acelerada ni condicional— apoyada en los datos del ensayo pivotal HOPE-3, un estudio fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en 106 pacientes que alcanzó su objetivo primario de función de miembro superior (PUL) y todos los objetivos secundarios controlados por error Tipo 1, incluida la fracción de eyección del ventrículo izquierdo.

Preparación comercial y capacidad de fabricación

La instalación de fabricación GMP propia de Capricor en San Diego superó la inspección previa a la licencia de la FDA y tiene capacidad para atender a aproximadamente 250 pacientes al año. La compañía ya está construyendo una expansión en el segundo piso del mismo edificio —seis salas limpias adicionales— que elevaría la capacidad a unos 2.500 pacientes anuales (cerca de 10.000 dosis) y que la compañía espera que esté operativa a finales de 2027. Adicionalmente, la dirección indicó que está planificando activamente una tercera instalación en el condado de San Diego para atender a miles de pacientes más, si bien supeditó la inversión a confirmar el avance hacia la fecha PDUFA. La compañía también señaló que comenzará a acumular existencias comerciales en cuanto finalice las negociaciones de etiquetado con la FDA.

En el plano internacional, Nippon Shinyaku conserva los derechos en Japón, y Capricor planea iniciar conversaciones con la agencia regulatoria japonesa PMDA en 2026. Las negociaciones sobre derechos en Europa con NS Pharma siguen abiertas, aunque la dirección reconoció que no han sido una prioridad durante el proceso de resubmisión. Capricor también mencionó que está en contacto con autoridades regulatorias en Europa y Japón, lo que representa el principal ángulo de interés para los mercados fuera de Estados Unidos.

Turno de preguntas: etiquetado, capacidad y el cupón de revisión prioritaria

Los analistas centraron sus preguntas en tres ejes. El primero fue el alcance del etiquetado: la dirección reconoció que aún no ha habido conversaciones formales de etiquetado con la FDA, pero expresó su convicción de que los datos respaldan una indicación tanto para la manifestación musculoesquelética como para la cardiomiopatía de DMD. Sobre la posibilidad de una aprobación condicional, la consejera delegada fue categórica: no ve ningún escenario en que eso ocurra dado el diseño y los resultados del ensayo. El segundo eje fue la capacidad de fabricación ante una demanda potencial de 7.000 a 8.000 pacientes con cardiomiopatía por DMD en Estados Unidos, a lo que la dirección respondió que la expansión planificada responde directamente a ese horizonte. El tercer tema fue el cupón de revisión prioritaria (PRV): la dirección confirmó que la compañía espera recibirlo si se produce la aprobación, subrayó que es transferible y monetizable, y declinó estimar su precio de venta, limitándose a señalar que el cupón vendido más recientemente alcanzó los 205 millones de dólares. También se preguntó por el impacto de los cambios en la FDA —incluida la salida de Vinay Prasad— sobre el proceso de revisión; la dirección indicó que, hasta la fecha, no ha percibido ningún cambio en sus interacciones con la agencia.