Qué dijo la dirección de Capricor Therapeutics, Inc. en la llamada del Q3 2025

Un trimestre definido por la espera del estudio pivotal

Capricor Therapeutics cerró el tercer trimestre de 2025 sin ingresos —frente a los 2,3 millones de dólares del mismo periodo del año anterior, que procedían del reconocimiento del acuerdo de distribución con Nippon Shinyaku, ya agotado— y con una pérdida neta de aproximadamente 24,6 millones de dólares, el doble que en Q3 2024. El gasto en I+D fuera de compensación en acciones ascendió a 18,1 millones de dólares en el trimestre, reflejo del tramo final del ensayo HOPE-3. La compañía cerró el periodo con cerca de 98,6 millones de dólares en efectivo y valores negociables, y la dirección considera que esos recursos cubren las necesidades operativas hasta dentro de 2026. El elemento que dominó toda la llamada fue el inminente anuncio de los datos primarios del estudio HOPE-3 de Daramycin en distrofia muscular de Duchenne, previsto para las próximas semanas.

Lo que viene: datos, respuesta regulatoria y potencial aprobación

La compañía espera desvelar los resultados de HOPE-3 —que incluyó a 105 participantes en 20 centros de EE. UU., mayoritariamente pacientes no ambulantes— en pocas semanas, con una conferencia de prensa posterior. Esos datos se presentarán como respuesta formal a la carta de rechazo (CRL) que la FDA emitió en julio de 2025, la cual solicitaba evidencia adicional de eficacia y aclaraciones de fabricación. La FDA ha clasificado la resubmisión como Tipo 2, lo que implica un periodo de revisión de hasta seis meses, aunque la dirección señaló que existen precedentes de plazos más cortos. Capricor espera mantener abierta su solicitud de aprobación biológica (BLA) con la indicación de cardiomiopatía asociada a DMD, y en paralelo prepara una posible expansión de la indicación al músculo esquelético si los datos lo respaldan. La compañía recordó que una aprobación antes del 30 de septiembre de 2026 le daría derecho a un bono de revisión prioritaria (PRV) y a un pago de hito de 80 millones de dólares de NS Pharma, ambos sin dilución.

Turno de preguntas: el plan estadístico, bajo la lupa

Los analistas concentraron sus preguntas en la estructura del plan de análisis estadístico (SAP). El diseño contempla dos cohortes: A, fabricada en la planta clínica de Los Ángeles, y B, producida en la instalación comercial de San Diego que ya superó la inspección prelicencia de la FDA. La dirección explicó que el endpoint primario sigue siendo la función del miembro superior (PUL 2.0) y que la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (LVEF) es un endpoint secundario clave. Según Marbán, si se alcanza significación estadística en el primario, el alfa se transfiere a las variables secundarias; si no, la compañía confía en que la FDA ejercerá la «flexibilidad regulatoria» prometida en la reunión Tipo A de agosto para valorar la totalidad de los datos cardiacos. Varios analistas presionaron sobre qué ocurriría si se falla el PUL pero se obtienen resultados sólidos en LVEF: la directora ejecutiva reconoció que el resultado dependería de cuánto se falle en el primario y de qué p-valores arroje la fracción de eyección de forma independiente. También se preguntó sobre la posibilidad de acelerar el periodo de revisión de la FDA; la dirección lo vinculó a la fortaleza de los datos, y mencionó que la agencia atraviesa dificultades de personal que dificultan la agilización de plazos.