Qué dijo la dirección de BioMarin Pharmaceutical Inc. en la llamada del Q1 2026

Un trimestre de transición, con la mira puesta en la segunda mitad del año

BioMarin Pharmaceutical cerró el primer trimestre de 2026 con ingresos totales de 766 millones de dólares, un avance interanual respaldado por la demanda de su cartera de Terapias Enzimáticas y de Voxzogo. Sin embargo, la dirección fue explícita en que este resultado representa el trimestre más débil del año: dinámica de pedidos internacionales que no se repitió tras un cuarto trimestre muy fuerte, inventarios elevados de Palynziq en EE. UU. y un cargo extraordinario de 31 millones de dólares por una campaña de calificación de fabricación de Naglazyme que no superó las pruebas. El beneficio por acción no GAAP fue de 0,76 dólares, penalizado en 0,20 dólares por ese cargo y por costes previos al cierre de la adquisición de Amicus. La compañía anticipa que más del 55 % de los ingresos anuales se concentrará en el segundo semestre.

El hecho más relevante del período fue el cierre de la adquisición de Amicus Therapeutics, completado la semana anterior a la llamada. Con ello, BioMarin incorpora Galafold para la enfermedad de Fabry y Pombility/Opfolda para la enfermedad de Pompe de inicio tardío. La guía de ingresos totales para 2026 se eleva a un rango de 3.825–3.925 millones de dólares, con un crecimiento del 20 % en el punto medio. Las Terapias Enzimáticas, que incluyen ahora ocho meses de contribución de los productos de Amicus, crecerían aproximadamente un 30 % interanual. La guía de BPA no GAAP se actualiza a 4,85–5,05 dólares; la compañía espera que la adquisición sea ligeramente dilutiva en 2026, acretiva en los primeros doce meses tras el cierre y sustancialmente acretiva desde 2027.

Lo que viene: catalizadores de pipeline y expansión de Amicus

Durante el segundo trimestre la compañía espera dos lecturas de datos pivotales: los resultados de fase III de Voxzogo en hipocondroplasia y los de BMN-401 para la deficiencia de ENPP1, que podría convertirse en la primera terapia dirigida para esa enfermedad rara. Para Voxzogo, la dirección destacó que más de la mitad de los nuevos pacientes iniciados en EE. UU. durante el primer trimestre tenían menos de dos años, y que la edad media de inicio de tratamiento en ese segmento se redujo aproximadamente un 10 %. El equipo de R&D también informó que el estudio de fase 2/3 de BMN-333, un análogo de CNP de acción prolongada diseñado para superar en eficacia a Voxzogo, ya está reclutando en varios países. Los datos preliminares de crecimiento anualizado a seis meses se esperan en 2027. Respecto a la integración de Amicus, la compañía se comprometió a ofrecer una hoja de ruta comercial detallada —incluidos objetivos de ventas máximas, sinergias de costes y perspectivas de rentabilidad a largo plazo— en la llamada del segundo trimestre.

Turno de preguntas: competencia, litigio y expansión geográfica

Los analistas presionaron en varios frentes. Sobre la competencia en acondroplasia, la dirección reconoció la entrada de un competidor en EE. UU. pero señaló que la demanda de pacientes en el primer trimestre superó el promedio de la segunda mitad de 2025, tendencia que se mantuvo en abril. Sobre el litigio ante la Comisión Internacional de Comercio (ITC) contra Ascendis, la compañía confirmó que la audiencia de pruebas ya concluyó y que se espera una decisión del juez administrativo en torno al 21 de agosto, con una posible revisión final el 21 de diciembre; Alexander Hardy declinó especular sobre escenarios alternativos mientras el caso está pendiente. En cuanto a Pombility, varios analistas preguntaron por la expansión geográfica: Amicus opera en 15 mercados, y BioMarin tiene presencia en 80 países. La directora comercial, Cristin Hubbard, indicó que la compañía analizará en qué mercados existe mayor potencial antes de comprometerse con un calendario de expansión, que se detallará en el segundo trimestre. Un analista cuestionó la coherencia entre el crecimiento de pacientes de Voxzogo superior al 20 % y el crecimiento de ingresos del 3 %; el CFO Brian Mueller lo atribuyó íntegramente a la dinámica de pedidos, sin ningún componente de precio.