Qué dijo la dirección de BioMarin Pharmaceutical Inc. en la llamada del Q4 2025

Un trimestre récord impulsado por Voxzogo y las terapias enzimáticas

BioMarin cerró 2025 con ingresos totales de 3.220 millones de dólares, un crecimiento del 13% respecto al año anterior y el mejor resultado en la historia de la compañía. El cuarto trimestre aportó 875 millones de dólares, un avance del 17% interanual. Los dos motores fueron Voxzogo, cuyo ingreso anual creció un 26% hasta los 927 millones de dólares, y la cartera de terapias enzimáticas, que avanzó un 9%. Palynziq fue el producto más dinámico dentro de las enzimáticas, con un alza del 22% en el año. La dirección advirtió, no obstante, que el cuarto trimestre se vio inflado por pedidos gubernamentales anticipados —uno de ellos de aproximadamente 30 millones de dólares para Voxzogo— y por incrementos de inventario en varios mercados, efectos que no esperan se repitan en el primer trimestre de 2026. En paralelo, la compañía decidió retirar del mercado Roctavian, su terapia génica para hemofilia A, lo que generó cargos de unos 240 millones de dólares en términos GAAP durante el trimestre.

El flujo de caja operativo del año completo alcanzó los 828 millones de dólares, un incremento del 45% frente a 2024. Para financiar la adquisición de Amicus Therapeutics —pendiente de cierre en el segundo trimestre de 2026—, la compañía aseguró aproximadamente 3.700 millones de dólares en deuda. Cerca del 73% de los ingresos de Voxzogo en 2025 provinieron de mercados fuera de Estados Unidos, lo que subraya la relevancia de la huella global de BioMarin para lectores con interés en mercados internacionales.

Lo que viene: adquisiciones, nuevas indicaciones y datos de pipeline

La dirección orientó sus ingresos para 2026 en un rango de 3.325 a 3.425 millones de dólares, excluyendo cualquier aportación posterior al cierre de la adquisición de Amicus. La compañía espera que tanto Voxzogo como las terapias enzimáticas crezcan a un ritmo de un dígito alto. Voxzogo, con una guía de entre 975 millones y 1.025 millones de dólares, podría alcanzar el estatus de medicamento de mil millones en el año. La dirección anticipó que el primer trimestre será el más débil del ejercicio, con ingresos similares a los del primer trimestre de 2025, y que la segunda mitad estará más cargada, con especial peso en el cuarto trimestre, patrón similar al observado en 2025. En cuanto al margen operativo no GAAP, la compañía espera mantenerse en torno al 40% en el negocio orgánico, aunque la integración de Amicus podría situarlo ligeramente por debajo de ese nivel durante el año.

En el plano del pipeline, BioMarin anticipa datos de fase III de Voxzogo en hipocondroplasia en el primer semestre de 2026, con potencial presentación regulatoria en la segunda mitad del año y posible aprobación en 2027. Para BMN 333, un análogo de CNP de acción prolongada de administración semanal, la compañía espera iniciar el estudio fase II/III en el primer semestre; el estudio estará diseñado para detectar una mejora de 2,25 centímetros anuales de velocidad de crecimiento sobre Voxzogo, lo que la dirección describió como un suelo, no un techo. BMN 401 para la deficiencia de ENPP1 —adquirido con Inozyme— también debería entregar datos de fase III este año. Por su parte, el sBLA de Palynziq para adolescentes con PKU tenía fecha PDUFA el 28 de febrero.

Turno de preguntas: competencia en acondroplasia y dinámicas de mercado

La mayor parte de las preguntas de los analistas giró en torno al impacto de la competencia creciente en acondroplasia. Infigratinib, un inhibidor oral del FGFR3, publicó recientemente datos de un año que la dirección describió como generalmente comparables a los efectos de la clase CNP, señalando que Voxzogo cuenta con más de 10.000 años-paciente de datos de seguridad y con evidencia sobre resultados más allá del crecimiento —estenosis del foramen magno, función física, calidad de vida— que los competidores aún no pueden igualar. Cristin Hubbard indicó que la investigación de mercado muestra que la mayoría de los pacientes que evolucionan bien con Voxzogo no tiene un incentivo inmediato para cambiar de tratamiento, y que son los propios pacientes y cuidadores —no los médicos— quienes impulsarían ese cambio. Los analistas presionaron sobre la posibilidad de que un competidor de acción prolongada llegue al mercado antes que BMN 333, a lo que la dirección respondió que el estudio está diseñado para mostrar superioridad sobre todos los agentes disponibles, no solo comodidad. Sobre la guía de Voxzogo para 2026, Brian Mueller explicó que el extremo inferior del rango asume un impacto competitivo más intenso y cautela ante renegociaciones de acceso en dos mercados donde el producto lleva cinco años comercializado; Alexander Hardy aclaró que esas renegociaciones, aunque implican una reducción de precio sobre la base instalada, abren la puerta a ampliar significativamente la población elegible. Los analistas también indagaron sobre la integración de Amicus, y la dirección confirmó que Galafold y Pombiliti/Opfolda encajarán directamente en la unidad de negocio de terapias enzimáticas existente, sin necesidad de crear una nueva infraestructura comercial.