Qué dijo la dirección de BioMarin Pharmaceutical Inc. en la llamada del Q3 2025

Un trimestre sólido con una sombra sobre 2027

BioMarin Pharmaceutical cerró el tercer trimestre de 2025 con un crecimiento acumulado del 11% en ingresos totales respecto al mismo período de 2024, impulsado por su unidad de terapias enzimáticas —que ya supera los 2.000 millones de dólares anualizados— y por VOXZOGO, su tratamiento para la acondroplasia, que avanza a un ritmo del 24% en lo que va de año. La compañía elevó el extremo inferior de su previsión de ingresos para el conjunto de 2025 hasta los 3.150 millones de dólares y reafirmó su objetivo de ingresos por VOXZOGO de entre 900 y 935 millones de dólares para el año. El margen operativo no-GAAP se guía ahora entre el 26% y el 27%, y el beneficio por acción no-GAAP entre 3,50 y 3,60 dólares, tras asumir un cargo de 221 millones de dólares por investigación y desarrollo en proceso asociado a la adquisición de Inozyme Pharma, completada el 1 de julio. El efectivo e inversiones alcanzó aproximadamente 2.000 millones de dólares al cierre del trimestre.

En paralelo, la dirección anunció que buscará opciones para desinvertir ROCTAVIAN, su terapia génica para la hemofilia A grave, al considerar que no encaja con las prioridades estratégicas actuales. El producto seguirá disponible en Estados Unidos, Italia y Alemania mientras dure ese proceso.

Lo que viene: pipeline y perspectivas a largo plazo

La compañía espera que el cuarto trimestre sea el de mayor facturación de VOXZOGO en el año, apoyado en pedidos contratados en mercados internacionales y en la incorporación continua de nuevos pacientes. Aproximadamente el 75% de los ingresos de VOXZOGO en lo que va de año se generó fuera de Estados Unidos, y el producto ya está disponible en 55 países. BioMarin espera datos de Fase III de VOXZOGO en hipocondroplasia en el primer semestre de 2026 y, si son favorables, un lanzamiento en 2027; también prevé iniciar un estudio de Fase II/III de BMN 333 —su CNP de acción prolongada de nueva generación— en la primera mitad de 2026. En la cartera de terapias enzimáticas, la compañía espera una posible aprobación de PALYNZIQ para adolescentes de 12 a 17 años en 2026, y datos de Fase III de BMN 401 en niños de 1 a 12 años con deficiencia de ENPP1 en el primer semestre del mismo año. Sobre 2027, la dirección retiró su objetivo previo de 4.000 millones de dólares y lo sustituyó por un abanico de escenarios: en el extremo inferior, los ingresos serían equivalentes al consenso de FactSet de 3.650 millones (excluyendo ROCTAVIAN); en el extremo superior, podrían alcanzar los 4.000 millones, también sin ROCTAVIAN. La variable dominante es la competencia potencial en VOXZOGO.

Las preguntas que incomodaron a los analistas

El turno de preguntas estuvo dominado por la retirada del objetivo de 2027 y por la presión competitiva sobre VOXZOGO. Los analistas presionaron para entender si la dirección ya daba por hecha la aprobación de un competidor con PDUFA previsto para noviembre, y si el nuevo escenario bajo asumía un competidor de BridgeBio con datos superiores. Brian Mueller reconoció que la empresa actualizó sus supuestos tras observar tendencias en el mercado y escenarios competidores distintos a los manejados hace un año, aunque insistió en que el rango presentado no constituye una previsión oficial. También se cuestionó el freno en pacientes mayores con acondroplasia en Estados Unidos: Cristin Hubbard admitió que ese segmento crece más lentamente por su dispersión geográfica y la variedad de especialidades médicas implicadas, y señaló que las iniciativas para revertirlo necesitarán tiempo. Sobre la fortaleza de la exclusividad de medicamento huérfano, Alexander Hardy confirmó que BioMarin presentó una petición ante la FDA para hacer valer esa protección para VOXZOGO, cuya resolución se conocerá en el momento del PDUFA del competidor. En cuanto a la asignación de capital, la dirección descartó implícitamente las recompras de acciones como prioridad y cifró su capacidad total de inversión en entre 4.000 y 5.000 millones de dólares, destinados principalmente a desarrollo de negocio en enfermedades raras.