Qué dijo la dirección de Belite Bio, Inc en la llamada del Q4 2025

Un trimestre de transición hacia la comercialización

Belite Bio cerró el cuarto trimestre de 2025 con una pérdida neta de 25,3 millones de dólares, más del doble que los 10,1 millones del mismo periodo de 2024. El aumento responde al inicio del ensayo DRAGON II, a mayores gastos de fabricación del principio activo y al crecimiento de los costes de preparación para la presentación regulatoria y el lanzamiento comercial. En términos no-GAAP —que excluyen la compensación en acciones—, la pérdida fue de 13,6 millones. La compañía cerró el año con 772,6 millones de dólares en caja frente a 145,2 millones al cierre de 2024, tras completar en el cuarto trimestre una oferta pública de 402 millones de dólares con la opción de sobreasignación ejercida en su totalidad.

El hito clínico del año fue la comunicación de resultados positivos del ensayo pivotal de fase III DRAGON en diciembre: Tinlarebant redujo en un 36 % la tasa de crecimiento de la lesión en pacientes con enfermedad de Stargardt, su objetivo primario de eficacia, con significación estadística. La compañía también completó el reclutamiento del ensayo PHOENIX para atrofia geográfica (GA) con 530 sujetos, y el ensayo DRAGON II alcanzó su objetivo de 60 sujetos en enero, con una cifra final prevista de entre 72 y 75.

Lo que viene: NDA, lanzamiento y geografía atómica

La compañía espera presentar la solicitud de aprobación (NDA) ante la FDA en el segundo trimestre de 2026 mediante envío continuo (rolling submission), una vez se finalice el informe clínico del estudio, previsto para marzo. La dirección calcula que el lanzamiento comercial en Estados Unidos podría producirse en el primer trimestre de 2027, con un equipo de ventas inicial de entre 25 y 30 personas. Para los próximos tres años, la compañía estima un gasto de aproximadamente 150 millones de dólares en actividades de I+D y entre 200 y 250 millones adicionales en comercialización. Respecto a otras geografías, la dirección situó a la EMA en segundo lugar de prioridad, seguida de Japón —donde DRAGON II aportará datos de pacientes japoneses exigidos por las autoridades locales—, China y el resto de regiones. La compañía se declaró abierta a acuerdos de licencia o asociación con farmacéuticas multinacionales fuera de Estados Unidos.

Turno de preguntas: precio, GA y prevalencia real

Los analistas presionaron sobre el precio potencial de Tinlarebant. La dirección reconoció que es pronto para fijar una cifra, pero señaló que el precio promedio de los medicamentos para enfermedades raras en Estados Unidos ronda los 350.000 dólares anuales, y que la compañía espera superar ese nivel. Sobre el ensayo PHOENIX en GA, la dirección indicó que la revisión intermedia se produciría en la segunda mitad de 2026, sin una fecha precisa, y que los umbrales de eficacia de referencia serían los conseguidos por los compuestos inyectables ya aprobados para GA (entre el 13 % y el 21 % de reducción en la tasa de crecimiento lesional). El equipo clínico subrayó que, al tratarse de un fármaco oral, alcanzar ese umbral ya supondría convertirlo en estándar de cuidado frente a los injectables mensuales existentes. Varios analistas preguntaron por la amplitud de la etiqueta: la dirección confirmó que buscará aprobación para pacientes de 12 años en adelante, apoyándose en el argumento de que los perfiles de progresión entre adultos y adolescentes son esencialmente similares según los datos del estudio ProgStar. Finalmente, Nathan Mata y Hendrik Scholl anunciaron que en abril de 2026 comenzará un estudio pediátrico aprobado por la EMA para niños de 3 a 11 años, lo que abriría una potencial expansión futura de la indicación.