Qué dijo la dirección de BioCryst Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q1 2026

Un trimestre sólido impulsado por ORLADEYO

BioCryst arrancó 2026 con ingresos netos de ORLADEYO de 148,3 millones de dólares en el primer trimestre, un avance del 21% interanual excluyendo el efecto de la desinversión europea. La compañía registró un beneficio operativo no GAAP de 54 millones de dólares, un 25% más que en el mismo período del año anterior. La dirección atribuyó el crecimiento tanto a la incorporación de nuevos prescriptores —en torno a 60 mensuales, ritmo que se mantiene en el sexto año de comercialización— como a la conversión de pacientes de producto gratuito a producto de pago. La integración de Astria Therapeutics, adquirida en el trimestre, avanza por delante de lo previsto, aunque generó un cargo contable por I+D en curso de 698 millones de dólares bajo normas GAAP, cifra que la dirección instó a no considerar como indicador de la marcha del negocio.

La compañía anunció además un acuerdo de licencia con Neopharmed Gentili para comercializar navenibart en Europa: 70 millones de dólares en efectivo por adelantado, hasta 275 millones en hitos regulatorios y de ventas, y regalías escalonadas de entre el 18% y el 30% sobre ventas netas. Con este ingreso, la posición de liquidez proforma a cierre del trimestre asciende a 331 millones de dólares.

En el frente pediátrico, la dirección reconoció un problema de fabricación en los gránulos de ORLADEYO —formulación para niños menores— que retrasará los primeros suministros del producto. La compañía aclaró que el incidente está localizado en una planta distinta a la de las cápsulas para adultos, que no implica problemas de seguridad ni inspecciones de la FDA, y que no espera que afecte a la guía de ingresos para el año completo, fijada entre 625 y 645 millones de dólares.

Lo que viene: navenibart y la cartera de desarrollo

El ensayo pivotal de fase 3 ALPHA-ORBIT para navenibart —inhibidor subcutáneo de calicreína plasmática para la profilaxis del angioedema hereditario (HAE)— completará el reclutamiento a finales de junio, con aproximadamente 145 pacientes, lo que la dirección describió como el mayor ensayo pivotal jamás realizado en esta indicación. La compañía espera presentar la solicitud regulatoria en Estados Unidos a finales de 2027. Los datos del estudio abierto ALPHA-SOLAR muestran reducciones medias de ataques del 92% y el 90% en las pautas de dosificación cada tres y seis meses, respectivamente.

Para BCX17725, inhibidor de KLK5 en exploración para el síndrome de Netherton —enfermedad cutánea grave sin tratamientos aprobados—, ya se han iniciado dosis en la Parte 4 del estudio de fase 1, con hasta 12 pacientes y tres meses de tratamiento. La compañía espera datos de prueba de concepto antes de fin de año. La dirección estima que la población diana en Estados Unidos supera los 3.000 pacientes. En cuanto a avoralstat en edema macular diabético, la dirección confirmó su discontinuación.

Turno de preguntas: competencia, manufactura y márgenes

Los analistas interrogaron a la dirección sobre el impacto de los lanzamientos competidores en el mercado de profilaxis oral. Charles Gayer indicó que los nuevos injectables están compitiendo principalmente con TAKHZYRO, el líder del mercado en esa categoría, y que el efecto sobre ORLADEYO ha sido "muy menor". Ante la pregunta sobre la retención de pacientes, precisó que el 60% de los pacientes que inician ORLADEYO llegan al año de tratamiento y que, pasado ese umbral, la fidelidad es elevada. Sobre deucrictibant XR —competidor oral cuya lectura pivotal se espera en el tercer trimestre—, Gayer afirmó que sus modelos asumen "una eficacia muy buena" para ese producto y que, aun así, la compañía mantiene su previsión de ventas máximas de ORLADEYO en torno a 1.000 millones de dólares.

Varios analistas buscaron mayor detalle sobre el desglose de los 275 millones en hitos del acuerdo europeo de navenibart entre regulatorios y comerciales; el director financiero Babar Ghias no ofreció esa desagregación. Tampoco precisó en qué nivel se estabilizará la tasa de regalías a escala. Sobre el problema de fabricación de los gránulos pediátricos, la dirección reiteró que confía en resolverlo "relativamente pronto", pero reconoció que aún no ha identificado la causa raíz. No se ofreció una fecha concreta de resolución.